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还记得那个惊艳了ASCO的广谱抗癌新药Larotrectinib（LOXO-101）吗？
当时的报道，请参考：老少通吃、17种癌症、有效率高达76%：这款牛X的抗癌药要上市了！
时隔半年，《新英格兰医学》杂志上发表了Larotrectinib同时在进行的三项疗效和安全性研究，分别为成人I期研究，儿童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究（NCT02122913，NCT02637687和NCT02576431）。
有哪些看点值得我们关注呢？
从2015年3月至2017年2月，整个研究项目共纳入55例连续检测为TRK融合阳性的肿瘤患者。
入组人群的中位年龄为45岁（范围0.3-76岁），包括17种不同的肿瘤类型：唾液腺分泌癌（12例），婴儿型纤维肉瘤（7例），甲状腺肿瘤（5例），结肠肿瘤（4例），肺肿瘤（4例），黑色素瘤（4例），胃肠间质瘤（3例）和其他肿瘤（16例）。
从入组患者的肿瘤类型可以看出，对于一些可能合并TRK基因融合的罕见肿瘤，应该积极的进行基因检测，如唾液腺肿瘤和婴儿型纤维肉瘤。
参与融合TRK基因为TRKA（NTRK1，45%的患者），TRKB（NTRK2，2%的患者）和TRKC（NTRK3，53%的患者），包括14种不同的融合基因伴侣。入组患者采用二代测序（50例）和FISH法（5例）检测。
结果显示，根据迄今为止评估的55例患者，总反应率为75％，总共13％的患者完全缓解，62％的患者部分缓解，13％的患者病情稳定，9％的患者有进行性疾病，4％由于临床恶化提前退出而未被评估。
研究进行1年时，71％的患者持续缓解，55％的患者无进展。尚未达到中位持续时间和无进展生存期。平均随访9.4个月，86％的患者（44例患者中有38例）正在继续治疗或接受了旨在治愈的手术。
图：不同肿瘤类型尺寸的最大变化
从上图中可以看到，高达78%患者的肿瘤显著缩小。
图：所有患者结果
治疗中出现的不良事件大多为1级，研究人员认为3级或4级不良事件与larotrectinib相关，发生率超过5％。没有患者因为药物相关的不良事件而停用larotrectinib。
对于这款药安全与否，下表总结了发生率>=15%和治疗相关的3-4级的不良事件（AE）。
图：不良反应结果
在所有AE中，93%为1-2级，3-4级的AE罕见。最常见的不良事件是贫血（11％），丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶水平增加（7％），体重增加（7％）和中性粒细胞计数减少（7％）。
2017年12月底，Larotrectinib已经FDA提交了上市申请，用于治疗带有NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者，期待Larotrectinib尽快上市，造福更多患者。
参考文献：
[1] Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children.N Engl J Med. February 22 2018.
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