孤儿药

二十一时间生物医药演化逻辑，从追求重磅药物到追求孤儿药，药厂进行了艰难的转型。

现在的药物研发的两大特点是，低垂果实已经木有了，都是特别难的疾病，比如老年痴呆，谁也不敢碰，肿瘤药总是多多益善，因为癌症的威胁始终都在，再说抗体药也能摇身一变成为孤儿药，享受诸多福利。而接下来就是支付体系的问题。

昂贵的药物好像越来越贵，谁来支付？支付体系是一个三方博弈的过程，以前药厂的逻辑是，你支付了药费，我才能继续搞研发啊，新世纪的逻辑还是这样么？

2020年，美国FDA批准的53个新药中，孤儿药有33个；欧盟EMA批准的39个新药，孤儿药有17个。咱们国家第二批罕见病目录遴申请时，相关药品就有200多，的确是一片‘蓝海’。

但其首要问题甚至不是支付，比如青岛不但对罕见病特效药报销比例最高竟然达到了90%，而且也把戈谢病、庞贝氏病和、法布雷病纳入全民补充医疗特药保障，其他省市也在加强报销与扶持力度。

所以，现在最大的问题，其实是高水平的孤儿病医生太少，结果造成误诊率比较高、确诊时间也比较长，而这都使医疗成本成倍增加。