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间充质干细胞 | 有望改善自闭症,让阳光温暖每一个角落!

间充质干细胞 | 有望改善自闭症,让阳光温暖每一个角落!

作者: 山东省干细胞库 | 来源:发表于2020-09-10 10:16 被阅读0次

     奥克生物讯:

    孤独症谱系障碍(ASD,Autistic Spectrum Disorder ),是根据典型孤独症的核心症状进行扩展定义的广泛意义上的孤独症,既包括了典型孤独症,也包括了不典型孤独症,又包括了阿斯伯格综合症、孤独症边缘、孤独症疑似等症状。

    自闭症的表现

    孤独症,又称自闭症,是一种较为严重的发育障碍性疾病。它是一种先天精神疾患,和后天家庭教养无关。该病男女发病率差异显著,在我国男女患病率比例为6-9:1。

    典型孤独症,其核心症状就是所谓的“三联症”,主要体现为在社会性和交流能力、语言能力、仪式化的刻板行为三个方面同时都具有本质的缺损。

    主要症状为:

    1、社会交流障碍:

    一般表现为缺乏与他人的交流或交流技巧,与父母亲之间缺乏安全依恋关系等;

    2、语言交流障碍:

    语言发育落后,或者在正常语言发育后出现语言倒退,或语言缺乏交流性质;

    3、重复刻板行为:

    不典型孤独症则在前述三个方面不全具有缺陷,只具有其中之一或之二。

    孤独症谱系障碍,除了在核心症状上的表现,还有一些外围症状,比如消化系统、免疫系统、感觉系统等方面的问题,这些问题对人的感官干扰很大,造成自闭症患者各种各样的怪异行为。

    他们往往存在感觉异常,表现为痛觉迟钝、对某些声音或图像特别恐惧或喜好等;存在便秘、尿频或小便失控、消化不良和营养偏差、皮肤易生湿疹、易感冒、睡眠障碍等;其他常见行为包括多动、注意力分散、发脾气、攻击、自伤等。

    早发现,早通过孤独症特殊教育和训练课程体系等干预治疗方法可以改善。坚持以康复训练为主,心理治疗、药物治疗为辅。

    药物治疗:

    抗精神病药物如利培酮等,可减轻多动、冲动、自语、自伤和刻板行为,稳定患儿情绪,使患儿活跃、言语量增多。抗抑郁药可改善该症的刻板重复行为,改善情绪,并缓解强迫症状。中枢兴奋药适用于伴有注意障碍及多动症状的患儿。

    预后情况:

    该障碍为慢性病程,预后较差,约2/3患儿成年后无法独立生活,需要终生照顾和养护。

    影响预后的因素主要包括:智商、5岁时有无交流性语言、教育训练情况。如能早期进行有计划的医疗和矫治教育并能长期坚持,有助于改善预后。

    目前对病情的管理仅限于心理干预和其他替代疗法(行为,认知和言语治疗),以及用药物疗法治疗症状。然而,尽管病例数量增加以及这种情况的财务和社会影响,这些干预措施的益处可能有限,促使需要针对细胞和分子水平的ASD病因学的生物学方法。

    脐 带 间 充 质 干 细 胞 治 疗

    近期在国际上发表了一篇关于脐带间充质干细胞改善孤独症的研究,研究调查了UC-MSCs对诊断为ASD的儿童的安全性和有效性。

    治 疗 方 法

    在20名患有ASD的受试者的I/II临床试验中,登记的受试者每12周接受一次治疗系列,在9个月的过程中共治疗4次(治疗期)。然后对受试者进行1年随访,在最后一次治疗后3个月和12个月进行评估。

    在每个时间点进行完整的医学和精神病学评估,在治疗和随访阶段采用全血细胞计数,完整的代谢组和传染病测试,血清细胞因子水平(MDC和TARC)和自闭症特定问卷(CARS和自闭症治疗评估检查表[ATEC])进行评估。

    治 疗 结 果

    2015年3月至2015年12月期间,20名不同种族的受试者参加了这项研究。其中,大多数(95%)是男性,入组者的平均年龄为10.25岁。

    平均基线CARS和ATEC评分分别为37.48和61.10,平均治疗前血清MDC和TARC水平分别为949.60和212.35。

    MDC水平保持相对稳定从T1至T3,之后在T4观察到下降趋势,直到12个月的访问,其中值与T1测量值相比减半。血清MDC水平再次增加至21个月访视至与T1测量的水平相似或更低的水平。

    A:在四个治疗点和12个月和21个月访视时的平均血清巨噬细胞衍生的趋化因子水平

    B:在四个治疗点和12个月和21个月访视时的平均血清胸腺和活化调节的趋化因子水平

    虽然与基线相比呈现下降趋势,但TARC血清水平在T2和T4之间略有增加,之后在12个月的访视中观察到减少,此后TARC水平继续下降。

    分数ATEC随着治疗期间的下降趋势,在12个月访视时观察到最低分数。在21个月的访问中,达到与治疗前观察到的相似或更低的水平。

    A:四个治疗点和12个月和21个月访视的平均自闭症治疗评估清单评分

    B:四个治疗点和12个月和21个月访问的平均儿童自闭症评定量表分数

    在为期12个月的访问中,8名受试者的CARS评分有所改善,他们将自闭症症状阈值降低。

    其中,5例从CARS评分改善,表明轻度或中度自闭症低于自闭症阈值,3例从严重自闭症症状改善至低于自闭症阈值。

    ATEC:自闭症治疗评估清单;

    CARS:儿童自闭症评定量表; 

    MDC:巨噬细胞衍生的趋化因子; 

    TARC:胸腺和激活调节趋化因子。

    对于ASD患者,重复剂量UC-MSC输注是安全且可耐受的。ASD的儿童患病与免疫失调和炎症有关,并且MSCs具有抗炎和免疫调节特性,使其成为治疗ASD症状的选择。

    通过这项研究,我们已经确定,重复输注UC MSCs是安全的,我们能够检测到一部分儿童的ASD症状和炎性细胞因子水平的改善。我们希望这些结果将为UC干细胞的更多研究铺平道路,并将有助于建立一种新的范例,通过安全的生物疗法解决炎症相关的神经系统疾病。

    案例内容来源网络,由山东省人类脐带间充质干细胞库(奥克生物)整理发布

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