胚胎和成人干细胞

干细胞是在生长过程中形成新的细胞（自我更新），并取代生命中受损细胞的一种细胞。它们具有以下两个重要属性：

分化能力：具有分化成许多其他不同类型细胞的能力，例如脑细胞、心脏细胞或肝细胞等。

自我更新能力：产生新的细胞，复制和产生更多这些重要细胞的能力。也就是说，干细胞具有生成新细胞类型的天然能力。

哺乳动物有两种类型的干细胞：胚胎干细胞(ESCs)和成人干细胞。胚胎干细胞来自早期胚胎，而成年干细胞在发育后遍布全身。这些细胞之间的主要区别在于它们可以形成不同类型的细胞的数量和类型的能力。胚胎干细胞是多能的，这意味着它们可以成为所有类型的细胞。成人干细胞是多能的，只能发育成一组有限的细胞类型。

干细胞的第一次发现

2006年，Shinya Yamanaka的实验室发现，小鼠皮肤细胞可以通过四种特定因子-- Yamanaka因子(1)转化为干细胞。这些细胞被命名为“诱导多能干细胞(IPSC)”。由于这一重要发现，Yamanaka与Sir John Gurdon一起被授予2012年诺贝尔奖。

一年后，一种类似的策略被成功地用来将人类皮肤细胞重新编程为人类ipscs(2)。如今，这些IPSCs是生物医学研究的重要工具，用于疾病建模、疾病机制研究、药物开发和细胞替代研究。

“为了建立疾病模型，可以使用患者的皮肤活检或尿液样本来生成特定于患者的IPSCs。”这意味着什么？就是说只要有患者的尿液或者皮肤纤维细胞，能产生属于患者特定的新的干细胞，用来治疗疾病。取材方便，又安全。另一种选择是使用CRISPR/Cas9修改IPSC，使用规定的方案，这些IPSCs可以转换成例如脑细胞甚至迷你大脑(有机体)，这可以用来研究一种疾病。此外，当在这些培养中发现差异(表型)时，这可以用来筛选逆转该疾病这一特定方面的药物。

干细胞治疗SCA

最后一个方面是，这些IPSCs可以用来替代受损或丢失的细胞。自从第一次以干细胞为基础的临床试验来替代帕金森病中丢失的脑细胞以来，干细胞替代疗法已经发展起来，并启动了许多临床试验。在脊髓小脑性共济失调(SCA)研究方面，首次将胚胎移植到SCA1小鼠模型的临床前实验显示了对动物行为和脑病理有积极影响(4)。虽然在SCA疾病模型中的这些第一次临床前实验是阳性的，但基于IPSC的SCA治疗还远远没有进入临床应用。

展望未来

我国高度重视干细胞治疗的发展，并将干细胞纳入《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》以及《“健康中国2030”规划纲要》中。干细胞的研究和发展可以很好的改善人类的健康，回顾去年国内的干细胞临床试验研究已经取得了重要的进展，多个项目已经启动并开展招募。2020年，新风向标的指导下，我国干细胞临床转化有望取得更大的突破。

参考文献

Takahashi K, Yamanaka S. Induction of pluripotent stem cells from mouse embryonic and adult fibroblast cultures by defined factors. Cell. 2006;126(4):663-76.

Takahashi K, Tanabe K, Ohnuki M, Narita M, Ichisaka T, Tomoda K, et al. Induction of pluripotent stem cells from adult human fibroblasts by defined factors. Cell. 2007;131(5):861-72.

Kaemmerer WF, Low WC. Cerebellar allografts survive and transiently alleviate ataxia in a transgenic model of spinocerebellar ataxia type-1. Exp Neurol. 1999;158(2):301-11.

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