2020年9月20日，乐土生命科技主办的“乐土沃森创投论坛第七期 | 创新药物研发”在乐土沃森生命科技中心举办。
大会现场
论坛聚焦创新药物研发、免疫治疗等前沿领域，邀请到13位实力派企业家和业内专家莅临现场，为大会做项目路演或主题分享。论坛展示了当前创新药及相关领域最新成果进展，共同探讨创新药研发及免疫治疗等相关领域的机遇和挑战，为行业带来了一场干货十足的智慧盛宴。以下为您带来本期论坛的精彩回顾：
免疫治疗2.0与新生抗原全产业链及新药研发平台
杭州纽安津生物科技总经理 莫凡博士
人体内每个细胞（除红细胞外），在细胞膜表面都有和免疫系统交流的机制。正常细胞通过这种呈递蛋白片段的机制，会被免疫系统识别为安全。肿瘤细胞内有很多基因突变，会产生突变后的蛋白，这些蛋白片段也会通过这种机制递呈到细胞膜表面，这些片段就被称为肿瘤新生抗原。这些片段会被免疫细胞识别为外源，从而进行杀灭，这个原理与细菌和病毒感染一致。
肿瘤治疗有两个维度，如何特异性地识别、如何杀灭。目前有大约四分之一的患者可以通过PD-1、PDL-1获得治疗，临床上患者的新生抗原比较多，免疫系统对于肿瘤的识别效果就更高，治疗效果也更好。但如何让更多患者的免疫系统能够更好地识别肿瘤，新生抗原是一个非常重要的靶点，近年来该领域的研究也呈现爆发式增长。
纽安津专注于新生抗原及新药研发，希望让更多患者的免疫系统重新识别和消灭肿瘤，把当前火热的免疫治疗引入精准免疫治疗2.0阶段。
纽安津开发了新生抗原的iNeo人工智能个体化药物设计平台，实现了从测序原始数据到药物设计的一站式智能解决方案。
借助这个平台，纽安津开发了个体化多肽疫苗iNeo-Vac-P，临床试验和患者响应验证结果表明有效率达80%以上。此外，在非临床验证阶段还有多款个细化细胞治疗、个体化DNA疫苗、及通用性多肽疫苗。融资后将进一步加强平台建设、IND注册申报、临床试验等方面。
百迪尔企业简介及新药介绍
南京百迪尔生物医药总经理 郁敏
中国药科大学教授/博导 向华博士
南京百迪尔生物医药有限公司是一家以重大疾病产品链战略为核心打造优质制药企业，拥有一支高水准的专家团队。
公司建立自2014年，拥有成功的研发和注册体系，现阶段已完成了小分子药物研发体系的构建和早中期产品注册，开发了满足小分子创新药、仿制药研发平台，其中包括进行化学合成、制剂、分析检测的常规技术平台和药品质量研究优质研发平台。此外还建立了海归团队联合实验室，从事手性药物分离、糖类药物质量等研究。
自有项目包括普瑞巴林、来曲唑等多种药物的原料和片剂，形成了较为完善的产品管线。融资后将进一步推进仿制药和专利药领域多个项目，以及原创药物的临床前研究。
人胰岛素样生长因子（hIGF-1）生物新药
乐长制药（筹建）创始人 赵庆
项目属于儿童罕见病药物，主要用于原发性IGF-1缺乏患者，患者需长期用药，平均使用期为10年，3-12岁患者使用可显著引起身高增长。重症患者需每天注射1次，人均使用量为50支/年。
此外由于IGF-1和IGFBP-3是人体本身必需的内源蛋白，所以还存在超过30个可能的适应症，因此在主适应症获批上市后，还计划开发认知障碍、骨密度和结构紊乱、自闭症功能障碍等适应症。
该项目带头人拥有15年中国医药公司临床开发、3年美国实验室经验，负责全职推进本项目，并以自有资金投入本项目，负责本项目的全流程的管理。合作公司ANP已有十余年药品的研发、报批和生产经验，有完整的团队和设备设施，在中美欧申报方面有优势，可在短时间内开发和生产出具有竞争力的产品。预计将于2025年获得批文上市并批量生产和销售。
AceMouse全人源抗体开发平台（线上）
华康恒健生物科技CEO 李建良博士
在抗体类药物开放方面，利用全人源化的转基因动物是最有效和快捷的方式，而目前全球范围内拥有高质量平台的公司屈指可数。
华康恒健在复杂受体靶点、保守蛋白靶点或GPCR靶点单抗类药物研发领域拥有独特技术积累，是全球极少数又有全人源抗体、双抗（共轻链）和纳米抗体转基因动物平台的公司之一，公司拥有完整的全人源化转基因动物开发平台，该平台小鼠拥有与野生鼠相媲美的抗原特异性免疫反应，同时具有丰富的多样性、抗体亲和力和可开发性。
产品研发方面，聚焦自体免疫类疾病、肿瘤等适应症，突出AceMouse平台技术性优势，从源头保障候选药物的天然全人源属性，将药物开发后期的免疫原性风险和CMC风险在研发早期就控制在最小范围内，合理分配精力和资金，阶段性集中推动部分产品的研发进度。在基于该平台的抗体管线布局方面，已有多项创新产品和若干双抗药物。
公司拥有一支经验丰富的资深专家团队，其中有3位15年药物研发或行业投融资经验的创始人。融资后将用于双抗平台和若干新分子的开发、并进行IND申报和早期临床试验。
以上为汇总了论坛上午的四个路演项目，更多内容，敬请关注精彩回顾下篇。
网友评论