《循证医学入门》

随机对照试验设计原理 PICOS

1.研究目的与临床问题明确；
2.研究对象来源、诊断标准明确；
3.纳入排除标准；
4.随机抽样OR连续入组；
5.随机序列产生正确；
6.隐蔽分组方法正确；
7.不同组基线特征可比；
8.干预措施描述清楚；
9.终点指标定义明确；
10.每一指标的统计方法定义明确（包括组间均衡化）；
11.随访流程清晰可操作；
12.伦理学问题；
13.研究方案撰写与注册

偏倚来源与质量控制

随机分配及隐蔽分组------选择性偏倚（产生于将观察对象分配到各组时）

*错误的随机化方法：
**假随机（如按入院日期、生日等分配）；
**将随意当随机
*正确的随机化描述：随机数、抛硬币、抽卡、动态随机化

盲法---------------------------实施偏倚（产生于提供干预过程）

完全随访 ITT分析 PP分析----------减员偏倚（产生于随访过程）

盲法---------------------------测量偏倚（产生于结果测量分析）

选择性报告/报告偏倚，发表偏倚

其他偏倚：试验提前终止；研究基线不平衡（可统计矫正）；利益冲突

数据收集管理CRF表格

1.根据专业知识确定需收集变量；
2.据统计学需要确定需收集数据；
3.定义清晰可观测的变量；
4.设计闭合式表格

临床研究数据的检查与整理：统计与逻辑检查；epidata 双录入；对原始数据；统计分析前锁定。

随机对照试验数据收集管理的一般范式

意向性分析ITT（意为最保守估计）

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全分析集FAS

符合方案集PPS

安全集SS

RCT统计分析一般范式

1.基线表描述基线均衡性：连续变量t检验；分类变量卡方检验，若不计算p，可直接描述构成比。
2.分类与连续结果、生存结果描述；亚组分析（亚组由随机化分组分层因素决定）

随机化试验经典案例解读

RCT方案范本：

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