药

什么是药？

药

《药品管理法》给药的定义是：药是用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人的生理机能，并规定有适应症或者功能主治、用法用量的物质。

首先，药可不只是治病，能够预防、诊断的也是药。比如，疫苗是为了预防；做增强CT打到血管里的造影剂，是为了检查。

其次，这个定义更重要的是调节生理机能。生病有发病机制还有功能变化。治病必须打断发病机制，改变细胞或者器官的功能。而承载这个改变机能任务的就是药。比如：抗生素通过杀死或抑制细菌，治疗感染，是打断发病机制；退烧药通过调节体温调节中枢的功能，达到退烧。

药的实质是，医学解决方案的物质载体。

比如，咱们嗓子发炎了，医生会开几片阿莫西林。咱们拿到手的是简单的阿莫西林，但是它的背后却是一整套复杂的知识体系。比如嗓子疼和细菌的关系，细菌的结构，药物杀灭细菌的机制，药在人体怎么代谢，半衰期是多少等等。阿莫西林本质上就是，对嗓子发炎这个病的所有医学解决方案的物质载体。病人不需要了解一片药背后复杂的知识体系，只需要简单地按照医嘱吃药就可以了。

药承载的是所有医学知识共同体对于某种病的解决方案。

药反映医学认知水平

只有医学整体认知水平提高了，才可能交付出更好的载体，也就是好药。每一种药，都代表了不同年代的认知水平。在认知水平低下的年代，人类只能靠偶然来发现药。

比如“伟哥”，本来是治疗心脏病的药，结果发现男病人吃了以后各个都“挺高兴”，原来它可以帮助勃起。所以，“伟哥”就用于治疗阳痿了。“伟哥”靠扩张血管来增加海绵体的供血，带来勃起。但它也同时扩张很多其它部位的血管，这样也就有了副作用。比如眼睛胀、头疼等等。这个药物的研发过程，就是某种物质和我们希望出现的解决方案偶然匹配上了。找到这个载体是意外所得。

新的研发思路，让好药的出现成为可能。

在电影《我不是药神》的情节里提到一种病——慢性粒细胞性白血病。以前，医学对于这个病的认知很粗浅，治疗只能靠普通的化疗药。

化疗药会带来巨大的副作用：倦怠、乏力、脱发、恶心、呕吐、消瘦、器官功能损害。同时，治疗效果还不好，病人生存率很低。

那个年代，无论怎么监管生产过程，医生怎么调整用药，患者怎么配合，药物的有效性也不可能再改善，副作用也不可能再缩小了。

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到了1983年，医生们找到了慢性粒细胞性白血病的罪魁祸首，是一段称为BCR-Abl的基因。这段基因合成的蛋白，不断地给细胞“乱发信号”，让细胞变成癌细胞。

到此，发病机制明确了，并且精准到了一个靶点。接下来，根据靶点设计出了专门的分子药物，它不仅稳准狠，而且减少了副作用。这个药就是格列卫，它带来了一个精准药物研发的新时代。

在它以前，只有不到30%的病人能够活过5年；有了格列卫，这一数字提高到了89%。5年之后，接近99%的病人可以达到完全缓解。而且药物的副作用也大大降低了。服用这种药的病人甚至看不出任何异常，可以和正常人一样生活和工作。

不同水平的认知体系，一定会出现不同水平的载体。

随着医学整体认知水平越来越深入，不仅可以造出好药，还可以让曾经的毒药救命。

比如，潘金莲毒死武大郎的砒霜，它的化学名称是三氧化二砷。在所有人眼里，砒霜是毒药，可以害人。但是，随着认知水平越来越深入，今天的医生用所谓的毒药——三氧化二砷，治疗某种类型的急性白血病。联合其他药物，可以将这种凶险、死亡率很高的白血病的5年无病生存率，提高至90%以上。

相反，如果不能提高认知水平，好药也可以害人。

比如，现在治疗麻风病结节性红斑，还有多发性骨髓瘤这两种疑难病有一种药，叫做“沙利度胺”，也叫反应停。这个药在几十年前就是臭名远扬的“魔鬼”。它曾经造成了全球15000多名孩子畸形，造成的流产、早产、死胎更是不计其数。这些畸形婴儿的胳膊、腿都很短，手和脚直接长在躯干上，就像海豹一样。所以也被称为“海豹儿”。

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但是客观地说，反应停这个药没错，错就错在那个认知水平低下的年代。这个药就是用错了人，用错了适应症。它用在改善孕妇早孕反应上，所以好药成了杀人的恶魔。

对于药的安全性和有效性，法律监管只能保证它是一个“合格”的药。要让药更安全、更有效、副作用更小，最终依靠的是整体医学认知水平的提高。

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