重磅新规 ·

4月20日，国家卫生健康委办公厅出台了最新的《国家限制类技术目录（2022年版）》和《国家限制类技术目录和临床应用管理规范（2022年版）》，其中就包括《异基因造血干细胞移植技术临床应用管理规范》和《异基因造血干细胞移植技术临床应用质量控制指标》。

结合限制类技术临床应用实际情况，国家卫健委通过对 2017版国家限制类技术目录及临床应用管理规范进行修订，进一步加强了医疗技术临床应用事中事后监管。

  ·2022版《规范》进行哪些修订呢？

（一）调整国家限制类技术目录。

调整后的国家限制类技术目录由原来的15项变更为12项。具体包括：异基因造血干细胞移植技术、同种胰岛移植技术、同种异体运动系统结构性组织移植技术、同种异体角膜移植技术、性别重置技术、质子和重离子加速器放射治疗技术、放射性粒子植入治疗技术、肿瘤消融治疗技术、心室辅助技术、心室辅助技术、体外膜肺氧合（ECMO）技术以及自体器官移植技术。

（二）明确了国家限制类技术对应的疾病诊断与手术操作编码。

将每项技术对应到《疾病分类与代码国家临床版2.0》或《手术操作分类代码国家临床版3.0》，便于各级卫生健康行政部门和医疗机构科学、精准的开展管理工作，并进一步为实现限制类技术临床应用信息化管理奠定基础。同时，明确规定“未纳入编码中的疾病诊断、手术/操作不作为国家限制类技术进行管理”。

（三）进一步健全国家限制类技术临床应用管理规范和医疗质量控制指标。

为新增的体外膜肺氧合（ECMO）技术和自体器官移植技术制定了临床应用管理规范和医疗质量控制指标，并对保留的10项国家限制类技术临床应用管理规范和医疗质量控制指标进行了修订。根据实际情况优化了医疗机构、人员、技术管理和培训管理等要求，完善了相关质量控制指标的定义、计算公式和意义，便于医疗机构落实和应用。

  ·2022版《规范》有哪些指导作用？

2022版《规范》要求严格遵守造血干细胞移植技术临床应用管理规范，是医疗机构及其医务人员开展异基因造血干细胞移植技术的最低要求，适用于应用异基因造血干细胞移植技术治疗血液系统疾病，其造血干细胞来源包括血缘（HLA全相合或者单倍型相合）和非血缘供者的骨髓、外周血或者脐带血。

（一）造血干细胞来源必须是合法机构

随着2017版《规范》的出台，我国造血干细胞年度移植数开始迅速增长，从2017年的804例，一路增长到了2020年的1359例【1】。这种现象背后是大众对于干细胞医疗价值的认知的提升，骨髓干细胞、脐带血干细胞入库数逐年攀升，也为开展异基因干细胞移植创造了有利条件。

2022版《规范》的更新颁布，明确重申造血干细胞来源必须是合法机构，供移植用脐带血造血干细胞应当由国家卫生健康委批准设置的脐带血造血干细胞库提供。

（二）优化医疗机构、人员、技术管理和培训管理

在2017版《规范》中，由于考虑到异基因干细胞移植的手术难度，规定相关医疗机构需要在完成5例同胞全相合异基因干细胞移植术后，方可开展更高难度的异基因移植术（非血缘、脐带血或者HLA配型不合），同时要求医疗机构具备免疫抑制剂的血药浓度监测能力，最大程度降低免疫排斥反应的风险。

2022版《规范》取消了对于“医疗机构应当在完成5例同胞全相合异基因造血干细胞移植术后，方可开展非血缘、脐带血或者配型不合造血干细胞移植”的要求。

随着近些年来的临床积累，很多机构已经完成了相当多的干细胞移植术案例，比如自体造血干细胞移植、同胞全相合异基因移植、单倍体移植等等，均在一定程度上满足了2017版《规范》中的相应要求。此外，为了鼓励更多的医疗机构投入到异基因干细胞移植，2022版《规范》放宽了对于同胞全相合异基因干细胞移植术病例数的要求；也从侧面反映出国内医疗机构、从业人员对于干细胞移植术已经具备比较成熟的操作水平。

（三）新增阵发性睡眠性血红蛋白病及嗜血细胞综合征

对比2017版的规定，此版本新增阵发性睡眠性血红蛋白病及嗜血细胞综合征。新增的“嗜血细胞综合征”，近十几年来逐渐受到重视。嗜血细胞综合征初期与白血病的症状类似，表现为肝脾肿大、发烧、全血细胞减少等。与白血病相比，嗜血细胞综合征发展速度更快，但本质上嗜血细胞综合征还是属于良性病变。

2022版《规范》将嗜血细胞综合征明确纳入，对于各大医疗机构有明确的指导意义。这种病发病很急，导致很多患者得不到及时救治，使得疾病数据比较少，给人一种“罕见病”的错觉。相信随着2022版《规范》的出台，会有更多嗜血细胞综合征得到及时的救助。

（四）指标上的进步，技术要求调整

在2017版《规范》中，有着关于术后100天植入率、连续3年移植后1年存活率、第一次缓解期的白血病患者移植后1年生存率等指标的明确规定。这些规定对于规范干细胞移植临床诊疗水平，严格各项技术要求曾经起到了重要的作用。

随着5年来，干细胞移植术水平的普遍提升，上述有些指标已经有些不适应当下的医疗实践了。因此，2022版《规范》进行了相应修订，将原规范中关于异基因造血干细胞移植术后技术要求中的“术后100天植入率≥80%”移除、将“连续3年移植后1年存活率≥50%”、“第一次缓解期的白血病患者移植后1年生存率>60%”变更为“术后100天生存率大于70%”。最终，保留了“III—IV度急性移植物抗宿主病发生率＜30%”以及“术后100天生存率大于70%。”

实际上，国内很多医院的水平早已经超过了上述要求。根据中华骨髓库的数据，在1996-2019年间，干细胞移植患者术后100天生存率为已经高达87.5%，患者年龄越小，术后100天生存率也越高。不少医院甚至实现了100%的术后100天生存率，以及个位数的Ⅲ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病发生率。

这些指标上的进步，主要还是归功于白细胞组织抗原的技术进步，利用现代科技，医疗机构只要通过验血检测标记物就可以尽早发现aGVHD的发病迹象，并尽早治疗，不需要等到患者出现了重度腹泻、皮疹等症状才会被确诊为发生排异现象。

在医疗技术不断发展的当下，2022版《规范》进一步为异基因造血干细胞移植技术的临床应用提供了专业指导意见。医学的进步推动着相关管理规范的调整，也给了患者更多的希望。

参考资料：

【1】https://baijiahao.baidu.com/s?id=1705688771431002335&wfr=spider&for=pc

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