民间被称为“伟哥”、“壮阳药”的西地那非、他达拉非，去年被一位8岁女孩为其“正名”了。

去年9月，在腾讯发起的99公益日期间，一条《8岁小女孩买伟哥？妈妈含泪说出真相》的短视频火了，“伟哥”和“8岁女孩”，两个极其违和的词汇并列出现，触动了人们的神经。

视频主人公小雅，罹患一种名叫肺动脉高压的罕见病，像她一样要靠“伟哥”类药物续命的这一群体，开始走入大众的视线范围，新华社、人民日报、大河报曾对此事进行过关注报道。

适用药被纳入社保，500万名蓝唇“小雅”生命被点亮

肺动脉高压也被喻为“心血管癌症”，目前尚无法治愈，只能靠基础治疗，许多患者活不过3年。患者有个更通俗的名字叫“蓝嘴唇“。由于长期缺氧，患者的嘴唇常常变成蓝紫色。尽管他们外观和常人无异，却行动受限——起床跑步、上楼梯等常人轻松能完成的事情，都可能要了他们的命。

目前我国的肺动脉高压患者超过1000万，而我国每日靠“伟哥”续命的肺动脉高压患者超过500万。大部分肺动脉高压病人需要终生治疗、长期吃药，但“波生坦”要2万多一盒，患者一个月就需一盒。患者每年平均用药费在20万以上。“伟哥”（西地那非），其实就是治疗肺动脉的靶向药之一，但是它只适用于肺动脉高压早期，但因为便宜和易购，被病友当做“替代药品”用以节省开支。

由于99公益日期间，小雅的案例被广泛传播，小雅不仅本人得到了钟南山等专家的会诊与药品捐赠，更重要的是，2019年11月底，国家医保局、人力资源社会保障部印发《关于将2019年谈判药品纳入<国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录>乙类范围的通知》，治疗肺动脉高压的波生坦等4种药品纳入医保目录。

河南省医保局从2020年4月1日起正式将国家谈判药品的27种药品暂定为河南省门诊特定药品，其中就包括波生坦等4种肺动脉高压患者常用药。这意味着，今后，小雅甚至不用住院，在门诊就能享受到部分药费医保报销，每个月至少可省下1000元。

像小雅一样靠吃伟哥“续命”的500万患者家庭也能够以相对低廉的价格买到续命药。蓝唇群体的生命，真正意义上被“点亮”了。

不罕见的罕见病，中国被遗忘的1680万罕见病患者

7岁小朋友开心被确诊为戈谢病，民间称其为“大肚娃娃”。得了这种病的患者，肚子往往比正常人的要大，因为体内缺少一种酶，所以会导致身体内该被代谢掉的东西没办法代谢掉，从而堆积在患者的肝脏，脾脏等各个器官。

“1公斤，3277元，这不是空穴来风，这是我现在女儿生命的价格!”开心的爸爸哽咽着说道。

“在我们科室的临床上，现在几乎每周都会遇到一例我们从未接触过的罕见病。”3月26日，河南中医药大学第一附属医院儿科遗传代谢内分泌专业学术带头人郑宏，在受访时表示，全球已知的7000多种罕见病中，中国罕见病患者大约在1680万左右，有80%是由于基因缺陷所导致的遗传病。

由于对罕见病的认识水平低、误诊率高、药物可及性差等，罕见病患者无药可医、有药但价高难求、适用药难进医保都是常态，而很多患者，都必须“报团取暖”。

事实上，在类似“蓝嘴唇”“大肚娃娃”这种罕见病的救助和保障方面，我国政府也在出台和摸索各种模式，比如将社会保险与慈善相结合，提高罕见病药报销比例。不少慈善机构也和媒体形成合力，为罕见病群体筹措资金。

比如，腾讯公益就在罕见病领域大力援助患者，推出了医学普及教育、公益资助、药物捐助、协助药物研发等不同类型的项目，就比如针对戈谢病患者的项目《大肚娃娃集体求生路》，截止至8月20日，已经有九万人参与捐款，共筹得210万善款。

腾讯公益高级传播官陈峰表示：“在腾讯公益平台有上万个公益机构，七万多个项目，现在已经3.3亿人次捐出了85亿的善款。不单是小雅被关注之余，更多是能关注到背后这样一个群体”。

从小雅患病到肺动脉高压相关药物进入医保，再到不同公益平台的努力推进罕见病救助，每一个群体的生命被点亮，都离不开媒体、社会、公益平台、政府的共同努力。这种无法估量的能量，也由一个个体的改变，带动了罕见病群体的改变。