【新药】FDA加速批准第一款不限定肿瘤来源的抗肿瘤药物

2017年5月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准第一款不限定肿瘤来源的抗肿瘤药物pembrolizumab（通用名，商品名：KEYTRUDA）。

具体适应症为：不能手术或转移性、有MSI-H或dMMR的成人或儿童实体瘤患者；环磷酰胺、奥沙利铂、伊立替康治疗失败后无其他治疗方案的有MSI-H或dMMR的结直肠癌患者。

MSI-H指有微卫星稳定性差（microsatellite instability-high，MSI-H），dMMR指有错配修复缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）。

此次批准依据5个无对照、多队列、多中心、单组试验结果。共纳入149名有MSI-H或dMMR的肿瘤患者。其中90名为结直肠癌患者、其他59名患者分别诊断为14种肿瘤。患者接受pembrolizumab每3周200mg治疗或每2周10mg/kg治疗。直到患者出现不能耐受的不良反应或疾病进展，最长治疗时间为24个月。

治疗结果显示客观有效率（ORR）为39.6%，有11人评为完全缓解（CR）、48人评为部分缓解（PR）。结直肠癌患者的ORR为36%，其他14种癌症的ORR为46%。治疗反应时间超过6个月者占78%。

使用剂量方面，成人使用pembrolizumab每3周200mg治疗、儿童使用pembrolizumab每2周10mg/kg治疗，注射时间超过30分钟。