干细胞的研究成果将对疾病治疗技术的发展产生重大影响，能够推动临床医疗模式的变革，造福于人类健康。
一、利用细胞培养技术在体外人工控制细胞分化、增殖并生长成需要的组织，使之批量产出，用来修补由于意外损伤等引起功能丧失的体内组织，满足临床康复的需要，并有可能对一些目前尚无根治办法的疾病，如恶性肿瘤、帕金森氏病、中风等提供解决方案。
二、体外克隆人体器官应用于临床移植治疗是干细胞研究的重要方向。其目标是用病人的体细胞移植到去核的卵母细胞内，经过一定的处理使其发育成囊胚，再利用囊胚建立胚胎干细胞，在体外进行诱导分化成特定的组织或器官，再将这些组织或器官移植到病人身上。从理论上讲，利用干细胞技术，将从根本上解决同种异体器官移植过程中最难的免疫排斥反应问题，同时还较好地解决了组织器官的来源问题。
三、新的药物治疗方法可以先用人类细胞系进行实验，如目前的癌细胞系就是为这种实验建立的。胚胎干细胞提供了新药的药理、药效、毒理及药物代谢等细胞水平的研究手段，大大减少了药物实验所需动物的数量。胚胎干细胞还可用来研究人类疾病的发生机制和发展过程，以便找到持久有效的治疗方法。
就目前干细胞的研究和应用还存在很多难题。只有建立标准技术方案和评估体系后，干细胞移植才有可能真正的规模化的应用。
干细胞的研究最终是为移植和病症治疗作基础准备。现在国内外许多高等院校、科研机构和生物技术公司都在进行干细胞的应用基础研究，虽然取得振奋人心的成果，已经开始向临床过渡，但大规模地临床应用还有待于进一步完善。尚未成熟之际便开展了部分临床研究，所以结果上有很大的争议，特别是胚胎干细胞的应用还存在技术和伦理两方面的问题。因此干细胞移植前必需要进行严格的评估，建立评占干细胞治疗的有效性、安全性和实施方案的标准，需要解决一系列问题以后才能大规模开展，目前尚未成熟。
应用干细胞治疗疾病有着广泛的前景，干细胞的应用涉及到医学的多个领域。目前，在干细胞生物学上已能在体外鉴别、分离纯化、扩增和培养人体胚胎干细胞、原始生殖干细胞以及多种组织干细胞。用干细胞治疗疾病的设想已进入实践检验阶段。造血干细胞工程产品如骨髓、扩增及定向诱导分化的造血细胞和免疫细胞、转基因的基质细胞等，已经进入临床应用。造血干细胞移植已成为治疗白血病、各种恶性肿瘤放疗、化疗后引起的造血和免疫系统功能障碍等疾病的重要手段。
用干细胞技术治疗疾病，在基础方面首先要解决以下4个问题：一是从什么地方获得干细胞；二是用什么办法把干细胞转化成病人所需的功能细胞；三是异体干细胞治疗如何克服免疫排斥反应；四是如何诱导干细胞形成一个具有一定三维结构的组织和脏器。除此之外，胚胎干细胞的应用在伦理道德上的问题，也需要进一步探讨。
对应的干细胞移植评估主要有以下几个方面：
一是治疗的有效性。新近有个别实验发现，移植后的干细胞并非只仅是通过分化为类似宿主细胞的表型，从而达到补充细胞数量作用，而且主要是通过其营养作用发挥的。因此又存在新的问题，这种营养作用是人为难以控制的。因此在移植前必须有大量的实验作为基础，在有充分依据和基础理论支持下才可能获得临床许可。
二是干细胞移植的安全性。干细胞治疗的安全性主要包括移植后免疫排斥和移植后是否会形成肿瘤两个方面问题。异体来源的干细胞治疗至少存在免疫排斥问题。严重的副作用可能抵消治疗效果。胚胎干细胞虽然是低免疫原性，但是移植后，随着细胞分化成熟，原来没有的具有免疫原性的成分就会显现，仍难避免排斥反应。同时胚胎干细胞移植一个关键问题是很有可能会形成畸胎瘤，在动物实验中已充分证明了这一点。相对胚胎干细胞，成体干细胞移植的安全性要大得多，而且可实现自体移植。但是成体干细胞移植也需要解决以下安全问题，由于成体干细胞数量少，因此需要体外培养和扩增，体外培养和扩增会不会使其免疫原性发生改变目前还是一个秘密。
三是干细胞临床移植的技术方法与植入细胞的定位。如果通过常规的注射人血管，或通过导管注射到相应的器官中，有多少细胞能够进入受损伤的组织局部?因此，我们必须建立一套完善的临床上移植途径简便、创伤小、病人痛苦少和能够准确定位的技术方案。
四是移植后的长期疗效。目前大量的研究数据是短期实验结果，长期的疗效追踪目前还没有足够资料。而若用于治疗的评估，必需要考虑做到长期观察，甚至我们需要做到数年的疗效追踪才具有说服力。
李非博士认为干细胞企业的发展，其过程是相似的。拥有先进技术的初创公司，得到国家政策和风险投资的支持，公司壮大，产品成熟。公司上市，产品上市，治疗技术也被推广应用。最后继续扩大形成跨国企业，最后实现巨大盈利。在美国，已经有20多家干细胞相关公司上市，已有上市的干细胞产品和获批的干细胞治疗，在中下游产业都有了较好的进展。而我国的干细胞相关公司大多是属于初创公司，需要中国政府政策支持和资金的注入。
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