今天王先森将带大家了解这项技术在非医疗领域、医疗领域以及科研领域的精彩应用。
一、 基因编辑在非医疗领域
基因编辑在非医疗领域的应用主要集中在农业、能源化工生产、物种控制、科研等领域，离我们最近的当属农业。
1. 基因编辑技术的重要应用领域——农业
宾夕法尼亚大学的杨亦农教授，用这个技术敲除了白蘑菇中一段酶的基因，这种酶会引发褐变和腐烂，让白蘑菇很难保存。敲除后酶活性降低了30%，延长了白蘑菇的保质期。
其实，对于白蘑菇的改造只相当于简单的开关操作。
最近美国冷泉港实验室和马萨诸塞大学对番茄的研究，实现了对农作物进行系统而精密的调节。传统的农业育种技术，只能被动地利用自然变异保留我们所需要的物种特征，我们不能任意选择想要改变的性状，不能控制改变的程度，甚至不知道什么样的基因型决定什么样的性状。
而这项研究实现了对番茄大小、花序、植株、结构的微小且连续的调控。以大小为例，研究者可以根据要求生产出从小到大好多个尺码的番茄。
怎么做到的呢？
研究者用 CRISPR-Cas9 在相应基因的调控区人为制造了大量的突变，揭示了突变和番茄大小的对应关系，这样往后你想生产多大的番茄都能够实现。
而这些在没有该技术之前都是难以想象的。此外，不会引起过敏的花生、无角的牛、肥硕的三文鱼等等，都是这个技术出现以后的作品。
其实基因编辑在农业中的应用并不罕见，然而 CRISPR 有着以往技术不可比拟的优势。
比如我们对优质农产品的多重要求，要靠多基因位点的编辑实现；
再比如许多植物通常有好几套染色体，改变一个基因需要批量处理它在多个染色体上的拷贝，而这些正是这项技术独有的能力。
因此，新的基因编辑技术引起了农业领域新一波产品和利润的浪潮，各大公司都在积极拥抱这次浪潮。比如美国著名的跨国农业公司孟山都，就和张峰所在的 Broad 研究所签署了最新的技术使用许可协议。
这里再补充一点：
和传统的转基因方法不同，目前大多数 CRISPR 在农业改良上的应用都是对基因的敲除，并没有引入外源性的基因，这就减少了安全的担忧。
国外的大公司纷纷推出产品上市计划，再加上公众的接受过程和可能的 FDA 咨询过程，3-5年就可能迎来发展的高峰。
反观中国，虽然我们的研发也走在前列，但是中国有可能把 CRISPR 的敲除划归转基因监管体系，这将会牵制商业化的进程。
2. 基因编辑在能源化工生产领域的应用
美孚石油公司宣布和合成生物公司 Synthetic Genomics 合作，可以让用于生产燃料的海藻的脂肪含量翻倍。
海藻可以把大量的二氧化碳转化为脂肪，是理想的生物燃料制造者。怎样提高海藻的脂肪含量，一直是人们的努力方向，然而过去的方法会同时减缓海藻的生长速度，总体上无法提高单位时间内海藻脂肪的总量。
Synthetic Genomics 公司首先通过了大规模的测序，找出了20个可能影响海藻脂肪含量的基因位点，接着用 CRISPR 对这些位点进行编辑，筛选出其中决定脂肪含量的关键调控位点，最终让海藻的脂肪转化率从20%提升到了40%到55%。
3. 需要谨慎使用的物种控制领域
此外，这个技术还能在基因驱动上有一番作为。
基因驱动是指可以让某种基因型自动、快速地扩散到群体当中的方法。如果用这种方法改造蚊虫，使其无法再携带和传播某些病毒，就可能有效地根除疟疾、登革热等等疾病。这种方法还能有效地防止害虫、消灭物种入侵等。
当然这种在短时间内高强度改变物种特性的方法必须谨慎使用。
这些领域的应用，可能会让你产生一丝担忧：
我们这么改造生物会引起不可收拾的副作用吗？
对于这个问题，科学家也一直在积极探索各种控制手段。我们说技术进步就像小孩子蹒跚学步，要给予关心、监督，更要扶植和包容。
很多问题最好的解决方法不是一味地逃避和扼杀，而是让科技自身发展。
二、基因编辑在医疗领域
1. 单基因遗传病、病毒和细菌感染
首当其冲的应用，是有明确治疗靶点的疾病，以单基因遗传病为代表。CRISPR 疗法将最先在这个领域大规模进入临床。
对于病毒细菌感染的传染病，和有关键靶点的复杂疾病也有相应的基因疗法开始研发。不过还需要克服一些技术难题才能用于人体治疗。
昨天我们已经为大家介绍过，Editas 从易于递药的、严重损害患者生命质量的单基因遗传病着手，最早的项目明年有望开始临床试验。
从理论上来说，只要是有明确致病基因的疾病，如今这样的技术都能对付，比如我们接下来要说的病毒和细菌感染。
先来看一个对付 HIV 病毒的例子，就是艾滋病：
美国 Temple 大学的 Kamel 教授利用这项技术先后从人类免疫细胞和活体小鼠身上切除了 HIV 病毒的 DNA 片段，使其无法感染细胞，同时清除了隐藏着的休眠病毒副本。经过清除的细胞，再也不会发生感染，CRISPR 还能够通过多靶点剪切有效对付 HIV 病毒的变异。这些特长使其可能成为治愈艾滋病的突破口。Kamel 教授也因此创办了一家公司，计划在明年开展人体试验。
除了病毒，它还被用来对抗细菌的耐药性。
耐药性是超级细菌一直以来最让人们头痛的地方。
麻省理工学院的卢冠达用这个技术切除了细菌的耐药基因，打破了它的耐药性。同时，细菌的其他菌群还不受影响。这很适合运用在像人体肠道这种对菌群生态很敏感的地方。
此外，人们在对大脑疾病的研究中发现，肠道菌群对神经系统也有影响，因为有不打破肠道生态而精准微调细菌基因的能力，这项技术还能成为脑科学研究的最新利器。
2. 癌症
癌症由于病因复杂、个体差异大、癌细胞变异频繁，给人类治疗带来了很大挑战。
我们知道阻断一个关键靶点可以有效地提高免疫系统的抗癌能力。
华西医院的卢铀教授用这个技术敲除了 PD-1 以增加免疫系统的战斗力；
张峰参与的一项研究，也是用这个技术从大量基因当中筛查出100多个可以促进免疫抗癌的基因；
荷兰科学家 Hans 用这个技术在肠干细胞上模拟了结肠癌组织，发现了癌症突变的驱动力。
三、基因编辑对基础科研的贡献
首先，基因编辑技术给科研带来了复杂疾病建模和大规模基因筛选的两大手段，我们介绍的包括番茄育种和肠癌建模在内的很多例子都运用了这两点。
目前，研究肥胖和衰老的有效手段也是建模和筛查，因此它也会在对抗肥胖和衰老上做出重大贡献。
其次，它能让 DNA 成为良好的存储媒介，用于跟踪细胞的发育谱系，记录细胞的活跃度。
四、大脑研究也将受益
大量神经系统疾病是多基因遗传的复杂疾病，需要依靠建模和筛查；
众多脑功能需要在灵长类动物中试验，而传统的基因编辑方法没有办法有效改造灵长类动物；
DNA 记录为神经回路的连接，提供了细胞谱系追踪和细胞活跃度记录的可能性；
表观遗传操作为研究记忆等多种脑功能提供了工具。
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