多年来，各类癌症捷报频传。但令人惋惜的是，白血病作为人类癌症史上最棘手的病症之一，在过去40年里尽管与其他癌症一样受益于新的疗法，但是对大多患者来说，结果似乎微乎其微，并无什么鼓舞人心的消息。近日的一项研究或许可以打破这一僵局。耶路撒冷希伯来大学医学院的研究小组开发了一种新的生物药物，对于实验室小鼠的急性白血病治愈率高达50%。
急性髓性白血病是一种侵袭性血液系统恶性肿瘤，它是髓系造血干细胞恶性疾病，以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征。40年来，关于此种疾病的研究始终是停滞不前。
白血病可以产生多种(高量表达)蛋白质，后者聚在一起为白血病细胞提供快速生长和逃避化疗死亡威胁的保护力。迄今为止，大多数用于治疗白血病的生物癌症药物仅针对个别白血病细胞蛋白。然而，在“靶向治疗”过程当中，白血病细胞会迅速激活其他蛋白质来阻断药物。结果是耐药性白血病细胞迅速再生，疾病卷土重来。
在8月23日，发表在《Cell》杂志题为“Small Molecules Co-targeting CKIα and theranscriptional Kinases CDK7/9 Control AML in PreclinicalModels”的这项研究中，来自耶路撒冷希伯来大学医学院的YinonBen-Neriah教授和他的研究小组已经开发出一种新的生物药物，数据显示对患有急性白血病的实验小鼠的治愈率为50 %。
这种新药可以阻止CKIa与转录激酶CDK7和/或CDK9协同稳定抑癌基因p53，从而增强CKIa诱导的p53激活及其抗白血病活动。研究人员开发的新药好比是爆炸时迸射出许多小炸弹的集束炸弹。它可以同时攻击几种白血病蛋白，使白血病细胞难以激活其他可以逃避治疗的蛋白质，也就只能束手就擒，乖乖投降了!
此外，这种单分子药物还完成了三四种不同药物的工作，减少了癌症患者需要接受多种治疗的需要，从而规避了常规治疗无法忍受的副作用。这种新药还有一个最令人称奇的地方，它能够根除白血病干细胞。要知道，白血病干细胞作为一类肿瘤干细胞，具有自我更新能力，并能产生异质性白血病细胞群体的白血病细胞。而这一度是癌症治疗的重大挑战，也是科学家无法治愈急性白血病的主要原因之一。
“仅服用了一剂新药，几乎所有实验小鼠的白血病症状都在一夜之间消失了，我们很高兴看到这种戏剧性的变化。”Ben-Neriah教授说。BioTheryX最近从希伯来大学的技术转让公司Yissum购买了这种颇具潜力的药物权利。他们和Ben-Neriah的研究团队一起，正在申请FDA批准第一阶段临床研究。
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参考资料：Waleed Minzel, Avanthika Venkatachalam, Avner Fink, et al. SmallMolecules Co-targeting CKIα and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AMLin Preclinical Models. Cell. August 23, 2018
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