CAR-T细胞疗法的应用前景似乎日渐广阔，资本开始踊跃加入，获得FDA批准也指日可待。
这其中，少不了一名女孩的故事。
2010年，5岁的Emily被确诊为急性淋巴细胞白血病。经过几轮化疗，好像没起什么作用，反复复发，最后一次复发来势更为凶猛。化疗无效、造血干细胞移植无法进行，Emily剩下的时间以月计算。
在与医生多次交流之后，Emily的父母决定让Emily冒险参加Carl的临床试验。尽管那时候Carl已经有了治疗成人白血病患者的经验，但是，CAR-T细胞疗法用于儿童患者是否有效、风险如何，还是一个未知数。然而对Emily来说，这似乎是她最后的希望了。
Emily的治疗并不是一帆风顺的，完全不像在一些媒体上看到的：一针下去，肿瘤消退。事实上，整个治疗过程非常凶险。在输注完第二批CAR-T细胞的当天夜里，Emily发高烧了。在转入费城儿童医院急诊室后，Emily病情危重，陷入昏迷，全身被插入很多根IV管维持生命。
医院召集了多名医生会诊。尽管医生们都知道Emily的病情是由于输注CAR-T细胞引起的，但是他们不知道Emily的身体内部正在发生的变化，不知道到底是什么引发了如此严重的高烧，所以也不知道要采取什么措施。由于从来没有见过病情如此危重的患者，大部分医生倾向于认为Emily大概熬不过当夜。
幸运的是，Emily的母亲和Carl的团队都没有放弃。在紧急血液检查中，Carl团队发现Emily血液中的白介素6的浓度是正常值的1000倍，他们推测，Emily的危重病情，或许就是这超高浓度的白介素6导致的。而最最幸运的是，Carl知道怎么应对白介素6！
原来，Carl的女儿患有类风湿病，使用过一种叫“妥珠单抗”的药物。这种药物含有白介素6抗体，可以影响相关的细胞因子和免疫调节信号，产生免疫调节的功效。尽管这种药物还从来没有用于治疗肿瘤，但是Carl根据自己的经验，果断决定给Emily使用。
奇迹出现了！在医生为Emily注射妥珠单抗几个小时后，她的状态迅速好转，最后在她7周岁生日那天醒来——这时距离她昏迷已经整整过去了7天。输注CAR-T细胞28天后，Emily进行了骨髓穿刺检查，结果显示，肿瘤细胞消失得无影无踪了，Emily治愈了！
后来，科学家们弄清楚了发生在Emily身上的症状，那就是CAR-T细胞疗法常见的副作用——细胞因子释放综合征。
细胞因子释放综合征的出现，主要是因为CAR-T细胞是活的药物，当它们被抗原活化之后，马上开始进行指数级的扩增，一下子就能造出一支CAR-T细胞大军。它们在攻击肿瘤细胞的同时，会释放大量的细胞因子，促进炎症反应，以招募到更多的免疫细胞帮忙杀灭肿瘤。过量的细胞因子打破了人体的免疫平衡，对正常的器官和组织造成损伤。
现在，科学家已经知道怎样应对细胞因子释放综合征了。通过使用妥珠单抗等药物可以控制该反应，遇到使用药物也无法控制的极端情况下，则可以及时清除输注的CAR-T细胞。
Emily是在2012年4月开始输注CAR-T细胞的，距离现在已经过去了整整10年。她每年都会进行复查，至今没有肿瘤复发的迹象。可以说，Emily已经是临床治愈了。
2017年，FDA在批准了第一款CAR-T细胞产品上市。从此，CAR-T细胞疗法进入了新的发展快车道。
网友评论