据世界最新国际医学眼科专题研讨会公布，全球每年新增加盲人100万，有关专家估计如果失明和视力损伤的趋势继续下去，至2020年失明人数将增加一倍，发展中国家更为重要，而全球约有十分之九的盲人是生活在发展中国家的。
据统计，我国大约有700万盲人，最常见的致盲性眼病包括白内障、角膜病、青光眼和视网膜变性疾病（如老年性黄斑变性、视网膜色素变性），其中视网膜变性疾病占了1/3以上，常用的眼科检查与治疗方式有眼底血管荧光造影、眼显微手术、青光眼发病机制和手术、现代白内障和人工晶体植入术、玻璃切除术以及屈光不正手术等。
随着科技的发展，生物学技术已深入到各个领域，如今基因疗法、免疫疗法、干细胞移植等方法越来越受医学研究者的青睐，这些技术在癌症、遗传疾病以及其他重大疾病的研究报道都层出不穷，近年来也有研究应用基因疗法以及干细胞移植来治疗失明的。
基因疗法，只需一个简单的基因手术就可以使成千上万的无法治愈失明的患者重见光明；它是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因。
目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因。
日前，在著名医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项最新研究表明，基因疗法对一种罕见的遗传性失明患者的疗效可持续达四年之久，这一结果表明，基因疗法有望治疗由于常见的遗传原因造成的视力减退，包括黄斑变性和视网膜色素变性等。
这项研究的对象是无脉络膜症的患者；无脉络膜症是由于CHM基因突变所造成的，患者视网膜中的感光细胞逐步死亡，大多在中年时完全失明，目前对这种遗传病尚无有效的治疗方法。
但是，这种遗传病缓慢的病发过程给患者留下了一线希望，那就是可以用基因疗法在视网膜还没有受到很大损伤的时候进行介入治疗——用设计出来的正常DNA替换病人细胞中的缺陷DNA，从而修复基因缺陷。
在这项研究中，英国牛津大学的研究人员将百亿个携带着正常CHM基因拷贝的腺相关病毒（AAV）载体注射到六名患者单个眼球的视网膜感光细胞中，在经过四年对这六名患者的追踪调查后，研究人员发现其中两名患者的视力得到明显改善，且疗效持续四年之久，而他们未接受治疗的另外一只眼睛视力则在慢慢衰退。
另外三名患者接受治疗的眼睛，视力在四年中都没有衰退，这六名患者，其中只有一名患者的视力有明显衰退迹象，原因就是这名患者接受的是较低剂量的治疗性病毒载体。
接受这种基因疗法的第一例病人Jonathan Wyatt现在已经68岁了，他从20岁开始视力就产生了问题，在接受治疗前，他只能读出视力检查表上23个字母，而在接受基因疗法三年半后他能读出44个字母，他感到非常幸运：“这次治疗让我变得更加独立，如果没有它，我现在恐怕要敲着白色的盲人枴杖，大多时候都待在家里。”
为这项研究提供资金的负责人说：“永久性地恢复遗传失明患者的视力是一个非常了不起的医学成就，这是我们第一次看到只经过一轮治疗就能永久性地改变视力的，这是向把基因疗法作为病人常规护理一部分的新时代迈出的重要一步。”
未来，随着科学的发展，治疗失明的技术也会不断更新，无论从基因角度还是细胞角度，都是技术的大飞跃，希望技术的进步能给千千万万的失明者带来福音，还失明者一个清晰的世界。
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