作者：生态环境部南京环境科学研究所 方志翔
最早利用转基因技术生产蛋白质类药物可以追溯到1982年，美国 EliLilly 公司推出转基因技术制造的人胰岛素,商品名为(Humulin)，用于治疗糖尿病。胰岛素是一种51 个氨基酸残基组成的蛋白质,传统的生产方法是从牛的胰脏中提取.每 1000 磅（453kg）牛胰脏,才能得到 10 克胰岛素.通过转基因技术方法,把编码胰岛素的基因送到大肠杆菌细胞中去,造出能生产胰岛素的工程菌；从200升发酵液就可得到10克胰岛素。转基因技术的应用大大提高了胰岛素的产量，大幅降低了药物价格，使更多的患者免受病痛折磨
另外一种常用的药物干扰素具有广谱抗病毒的效能,是一种治疗乙肝的有效药物,国际上批准治疗丙型病毒性肝炎的药物只有它.但是,通常情况下人体内干扰素基因处于"睡眠"状态,因而血中一般测不到干扰素.只有在发生病毒感染或受到干扰素诱导物的诱导时,人体内的干扰素基因才会"苏醒",开始产生干扰素,但其数量微乎其微.即使经过诱导,从人血中提取1mg干扰素,需要人血8000ml,其成本高得惊人.据计算：要获取1磅（453g）纯干扰素,其成本高达200亿美元。使大多数病人没有使用干扰素的能力。1980年后,干扰素与乙肝疫苗一样,采用转基因技术进行生产,其基本原理及操作流程与乙肝疫苗十分类似.现在要获取1磅（453g）纯干扰素,其成本不到1亿美元。从人血中分离纯化治疗一个肝炎病人的费用高达二三万美元,而用转基因技术技术生产干扰素治疗一个肝炎病人大约只需二三百美元.转基因技术生产出来的大量干扰素,是转基因技术药物对人类的又一重大贡献.
目前，生产转基因技术药物的基本方法是,将目的基因用DNA重组的方法连接在体载体上,然后将载体导入靶细胞（微生物,哺乳动物细胞或人体组织靶细胞）,使目的基因在靶细胞中得到表达,最后将表达的目的蛋白质提纯及作成制剂,从而成为蛋白类药或疫苗.若目的基因直接在人体组织靶细胞内表达,就成为基因治疗.
用转基因技术生产的蛋白质药物已达数十种,许多以前本不可能大量生产的生长因子,凝血因子等蛋白质药物,现在用转基因技术办法便可能大量生产.已有50多种转基因技术药物上市,近千种处于研发状态.开发成功的约五十个药品已广泛应用于治疗癌症、肝炎、发育不良、糖尿病、囊纤维变性和一些遗传病上,在很多领域特别是疑难病症上,起到了传统化学药物难以达到的作用。
转基因技术不仅不是洪水猛兽，只要运用得当，它会是帮助人类走向健康幸福生活的好朋友。
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