间充质干细胞治疗帕金森临床试验

今年上半年一则“FDA批准新型干细胞治疗帕金森的临床试验”的消息，让不少人重新关注上了一直以来未被攻克的半“绝症”帕金森病。

本次FDA批准的临床试验，是一项针对帕金森病的双盲、安慰剂对照II期临床试验。这是美国休斯顿地区非营利组织希望生物科学干细胞研究基金会(HBSCRF)开展的临床试验，目的是评估静脉注射自体脂肪来源间充质干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性，以及评估这种方法改善帕金森病患者的日常活动和生活质量的情况。

该试验的独特之处在于它是全球首例将纯脂肪来源的间充质干细胞大量注入帕金森患者体内的高剂量、重复治疗的试验。24名患者将随机分配接受6次静脉注射，每次注射2亿干细胞。

迄今为止，HBSCRF的第一位帕金森患者已经接受了20多次干细胞输注治疗，该研究的主要调查医生指出，患者的日常活动得到了“显著改善”，已经不再需要24小时的看护。监督治疗的神经科医生也指出，患者“没有任何疾病的迹象。”

目前，全球多个国家都在开展干细胞移植治疗帕金森病临床试验。前段时间，CCTV-7报道的《告别“抖动生活”》也讲述了通过干细胞移植方法成功治疗帕金森患者的真实案例，将干细胞再次引进医疗话题热点。

干细胞移植治疗帕金森，告别“抖动的生活”

在CCTV-7报道的《告别“抖动生活”》中，王大妈患上帕金森病后，在医院采取过药物治疗，收效并不理想，甚至还有反复的状况。解放军白求恩国际和平医院神经内科副主任张笋及其团队制定了“干细胞移植”治疗方案。

由于干细胞是一种有归巢效应的细胞，进入人体后，会在接受到受损位置发出的化学信号后随体循环到达并进行修复。治疗方式和当下常用的干细胞回输相似：将一定数量的干细胞输入到王大妈体内，细胞通过脑脊髓液循环，导入病变的脑组织中，从而分泌出多巴胺来改善症状，治疗帕金森病。

干细胞移植治疗后，王冬菊的症状获得改善，告别了“抖动的生活”。王大妈的故事也让大家看到了干细胞不可估量的医学价值。

帕金森与干细胞

近年来，随着干细胞应用场景的扩大，运用干细胞进行各项治疗也被各界寄以希望。相应的，深入的医学研究也在不断出现。

面对帕金森病这种当下还无法彻底根治的痼疾，院方之所以使用干细胞疗法，还是看中了它本身蕴含的潜力和帕金森病退行性疾病的特质。

帕金森病的发生，是由于人类大脑中负责分泌多巴胺的中脑黑质多巴胺能神经元出现异常，产生选择性缺失后，引发的一种多病因慢性神经系统退行性疾病。简单地说，就是大脑中某类细胞的分化出现了问题，从而无法产出供应人体正常活动的相关内分泌产物。注射大量干细胞，旨在促进该部分组织细胞的再生和分泌功能恢复，延缓帕金森病的恶化或者扭转病情。

虽然帕金森病是常见的中老年疾病，全球超过六百万的帕金森病患者中，有近一半来自中国，每年新发患者数量近10万。由于其发病症状为静止性肢体震颤、肌肉强直等，给患者的日常生活和社会都带来了极大影响。

随着社会环境的变化，发病年龄也开始下探，厘清帕金森病的致病机制和有效治疗方法都势在必行，当下基于自体培养干细胞回输的方法，也因此被广泛看好。

今年三月中旬，日本住友制药会社宣称，计划2022年在美国进行一项临床试验，使用诱导多能干细胞（iPS细胞）对帕金森病患者进行治疗。

其实，基于干细胞的喜人前景，多国都在进行相关领域的临床试验和治疗。当前，间充质干细胞临床试验的热点区域包括美国、中国、欧盟、中东多国。

2020年美国间充质干细胞市场估计为5090万美元。未来中国间充质干细胞市场的复合增长率预计为3.9%，预计2027年相关产品市值将达4060万美元。日本、加拿大以及德国市场都以相近的幅度上涨。

对于取得的成绩，科学家并不满足，干细胞的更多潜力还在不断被挖掘，有研究团队已经尝试通过基因编辑，让间充质干细胞获得表达的抗肿瘤基因或治疗因子的能力。扩大干细胞应用范围，随着科学的不断发展，相信会有越来越多的患者受益。

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