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文丨饭范

审丨宋美琳

基因测序图丨知光优选

FDA的正式批准全球首个CAR-T疗法 来源：FDA

美国时间8月30日，FDA（美国的食品药品监督管理局）批准了诺华的CAR-T疗法，商品名为Kymriah（曾用名CTL019）。这是一个历史性的决定，全球首个CAR-T疗法获得获批，同时也是美国的第一个基因治疗被批准。

目前该疗法适用于：25岁以下B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），据统计，2012年全球白血病患者高达35.2万人，我国是白血病高发国家，每10万人中有4-6人患有白血病，其中40%是儿童，儿童白血病约占全部儿童肿瘤病例的1/3左右，它是常见的癌症，但有效的治疗方案却极为有限。据报道，诺华临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。

这里不得不提一位美国女孩，12岁的艾米丽（Emily Whitehead），她曾是一名儿童白血病患者，五年前通过使用CAR-T细胞试验治疗，至今健康地生活着。

12岁的艾米丽应用的CAR-T  来源：知光优选

FDA是谁，凭什么权威？

FDA，仅仅只是美国的国家药检机构，但它就是我们制药领域内的金科玉律，对此否认者，必属外行。所有药品，都以在FDA处自证效果为荣，没有例外。

FDA：美国食品药品监督管理局，在美国乃至全球都有极其巨大的影响，有“美国人健康守护神”之称。全世界的药品商和食品商对其又爱又怕，它的信誉和专业水准深得诸多专家和广大民众的信赖，而其严格的检测和评估在提供良好保障的同时也引起不少药商和食品商的非议，指责其束缚了发明创新，是阻挠民众获得特效药的最大障碍，并游说国会削减FDA的权限，但这种做法并未影响FDA对其使命和职责的神圣守护与履行。时至今日，FDA已成为全球食品药品消费者心中的金刚盾牌。

CAR-T是什么？

CAR-T治疗，全名为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），第一步从患者体内收集T细胞，第二步在体外进行修饰扩增纯化，第三步将其打入到患者体内，从而精准靶向或杀伤癌细胞。

CAR-T的治疗过程

一个典型的CAR-T治疗流程，主要分为以下五个步骤：

1. 分离：从癌症病人身上分离免疫T细胞。

2. 修饰：用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体，也即制备CAR-T细胞。

3. 扩增：体外培养，大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。

4. 回输：把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。

5. 监控：严密监护病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应。

CAR-T的利与弊 来源：知光优选

基因治疗

手绘CAR-T  来源：知乎

我们国家的基因治疗产业也发展迅猛，目前与CAR-T等免疫细胞治疗相关的上市公司就有：中源协和（600645）、中珠控股（600568）、冠昊生物（300238）、海欣股份(600851)、康恩贝（600572)、开能环保（300272）、香雪制药(300147)、和佳股份（300273）、姚记扑克（002605）、双鹭药业(002038)、北陆药业(300016)、安科生物(300009)......

一个波澜壮阔的基因治疗时代已经来临！