虽然药物发现的过程是连续的且各不相同，但是依据关键的节点和清晰的目标，把项目划分为不同阶段，分阶段完成任务，通常是行之有效的。

1. 靶标选择

调研潜在靶标存在于人体内或寄生生物内，并确证与相关疾病的联系。建立基于此靶标的活性评价体系，评估筛选的可行性。靶标通常是是蛋白质、蛋白质复合物或者RNA分子。

2. 靶标确证

证明靶标的功能变化能引发预期的生物效应，并与临床疾病的治疗相关。可采取的措施有导致疾病发生的突变基因的鉴定（如CCR5突变和HIV），小鼠内的基因敲除或siRNA实验（如siRNA和神经性疼痛）等。在这个阶段可能会发现一些有相关活性但成药性欠佳的分子，也可能发现影响研发的潜在阻碍和导致脱靶效应的关键因素，这些需要引起注意。另外，生物活性的筛选不仅要针对靶标进行体外筛选，也要进行细胞水平的功能性筛选。

3. 苗头化合物（Hit）的发现

这一阶段决定了整个药物发现过程的起点。苗头化合物可能是天然配体，也可能是从文献中选取的分子。通常是经过大规模的筛选，如高通量筛选、基于片段的筛选或虚拟筛选等发现这个分子。虽然通过筛选会发现很多潜在的苗头化合物，但关键在于怎么进一步确证苗头化合物的活性，这很大程度取决于筛选方法的有效性（如基于片段的筛选可能与生物功能联系较弱）。

4.先导化合物（Lead）的发现

评价一个或一组先导化合物是否具有优化成候选化合物的潜力。需要测试先导化合物亲和力、生物活性、选择性，研究系列化合物的构效关系、合成可行性、专利情况，评价ADME性质，预测体内实验给药剂量和给药方式。

5. 先导化合物的优化

将一个或一系列先导化合物优化成为临床候选药物，需要关注的点有：药效、选择性，ADME性质，PK/PD性质，代谢途径，合成路径（克数量级的生产），适于临床研究的生物标记物等等。

6. 候选药物（Candidate）的发现

每个药物的研发过程都是独一无二的，需要综合考评药物的药效、药代、毒性、稳定性等各方面性质，以下网址列出临床前需要研究的问题，以供参考：

https://www.cambridgemedchemconsulting.com/resources/preclinical_checklist.html

结语：

药物研发是一个高投入、长周期、高风险、高回报的产业，每个阶段都对研发的成功与否至关重要。我们需要明确各阶段目标，制定解决方案，尽可能降低风险，才能最终获取高回报。