前段时间，澎湃新闻探访了国内首家干细胞治疗小儿脑瘫备案医院——大连医科大学附属第一医院，讲述了6岁男童重新站立的事迹[1]。这则事迹引发了广大民众对国内干细胞治疗脑瘫的好奇与关注。那么，当前我国干细胞治疗脑瘫发展取得了怎样的进展？又有哪些机构在开展这类研究？
全球首例干细胞治疗脑瘫诞生于中国
我国早在2005年就报道了干细胞治疗脑瘫的案例，这也是世界首例干细胞治疗脑瘫取得成功。根据《中国生育健康杂志》2005年第16卷第4期的记载[2]，北京海军总医院为一名出生70多天的小儿脑性瘫痪女婴进行了神经干细胞移植手术。
这名女婴出生在河北，被诊断为严重的缺血、缺氧性脑病——脑性瘫痪前期。经北京海军总医院伦理委员会和学术委员会批准后，该院为这名女婴实施了干细胞治疗——将处理过的健康来源的明确的干细胞种植到了她受损的大脑部位。
17天后，这名女婴会笑了，眼睛灵活了，可以玩拨浪鼓，还能认出了妈妈。经观察测评，这名患儿的智力发育追赶上了同龄小儿，智力运动评估从入院时不足1月龄基本达到了3月龄。经军事医学科学院情报部门检索证实，这种用神经干细胞脑移植的方法成功治疗缺血缺氧性小儿脑性瘫痪，尚属全球首例。
国内干细胞治疗脑瘫临床研究吸引国内外患者
十多年来，国内干细胞治疗脑瘫的科研成果报道从未间断，意味着我国正努力推动这种疗法的临床转化。在这个过程中，国内一些患者拥有了参加临床试验获得治疗的机会，同时一些国际患者也对我国的研究寄予厚望，并纷纷报名加入研究项目中来。
2017年，通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。
根据澎湃新闻的探访记录[1]，目前该项目接到来自全国各省市申请加入小儿脑瘫临床研究的患儿已超过200例，还有来自美国、英国、以色列等国家的十几位外国患儿要求加入临床研究。
我国干细胞治疗脑瘫5年案例盘点
那么，是什么让患者对我国干细胞治疗脑瘫的临床研究充满了信任和期待呢？或许这跟我国在该领域取得进展息息相关。
今年，2018自然学术会议——妇女儿童国际学术研讨会公开了一组数据，广州市儿科研究所开展对脑瘫患儿的干细胞治疗，目前10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效，受损神经细胞得到保护和修复，肢体功能障碍从5级改善到了4级甚至3级。这一组数据给干细胞治疗脑瘫增添了新希望。
2017年，武警总医院功能神经外科团队报道了25例脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症的疗效观察[3]，证实了脐带间充质干细胞可以显著改善脑瘫患儿流涎症，从而提高患儿的生活质量。
2016年，武警浙江总队嘉兴医院团队报道了11例自体间充质干细胞移植治疗脑瘫的2年随访结果，证实了间充质干细胞转化神经干细胞移植治疗脑瘫的安全性和有效性[4]。患儿运动功能改善在干细胞移植3个月后明显显效，6个月后运动康复效果逐渐消失，但运动能力无倒退现象；患儿语言功能改善在干细胞移植6个月后显效，12个月后语言快速改善效果消失，但没有语言能力的倒退。
2015年，海军总医院团队报道了人神经干细胞侧脑室移植治疗40例重度脑性瘫痪的临床疗效[5]，证实了人神经干细胞移植治疗重症脑瘫是一种有一定疗效的、安全的治疗方法。
2014年，江苏省连云港市妇幼保健院公布了28例人神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床安全性研究结果[6]，最终得出了神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床应用安全可行的结论。
……
国内有哪些机构开展这类研究？
案例报道的频繁出现，让民众对干细胞治疗脑瘫的潜力越来越熟悉。如今，国内患者更为关注的问题是哪些机构在开展这类研究。对此，我们查阅了全球最大的临床研究登记系统clinicaltrials.gov，发现目前国内在该系统注册此类项目的机构有大连医科大学附属第一医院、武警总医院。
此外，广州市儿科研究所、海军总医院、江苏省连云港市妇幼保健院、解放军第四六三医院等机构均有过干细胞治疗脑瘫的科研成果刊登或者媒体报道。（备注：以上研究机构的统计均根据学术期刊以及媒体报道整理，欢迎纠正或补充）
展望
到了今天，国内患者最期待的就是干细胞研究尽快实现临床转化。2018年，国内政策的变化给干细胞疗法的上市带来了新的机遇。近年来，国内干细胞治疗越来越朝着规范化的方向发展。正如诺贝尔生理学或医学奖得主戈登在近期召开的2018国际临床和转化医学论坛所述，干细胞治疗路急不得。干细胞要进入临床应用，临床转化需遵循严格的规范和流程，这样才能让患者用上安全的干细胞疗法。
参考资料：
[1] 国内首家干细胞治疗小儿脑瘫备案医院：6岁男童重新站立
[2] 世界首例干细胞治疗脑瘫成功，《中国生育健康杂志》
[3] 脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症疗效观察，《武警医学》
[4] 自体骨髓间充质干细胞移植治疗脑瘫2年随访，《武警医学》
[5] 人神经干细胞侧脑室移植治疗40例重度脑性瘫痪的临床疗效，《中华行为医学与脑科学杂志》
[6] 人神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究安全性研究，《中国妇幼保健》
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