近期一项早期研究表明，罗匹尼罗——一种用于帕金森病（PD）的药物，在减缓肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）患者的疾病进展方面显示出希望。该研究结果发表在Cell Stem Cell杂志中。
研究人员随机分配20名散发性ALS患者接受罗匹尼罗或安慰剂治疗24周。在双盲期间，两组患者在功能状态评分下降方面没有差异。
然而，在进一步的开放标签扩展期中，罗匹尼罗治疗组患者功能评分下降显著减缓，相当于平均额外增加了7个月的无进展生存期。
“我们发现罗匹尼罗对ALS患者是安全和可耐受的，并且在帮助他们维持日常活动和肌肉力量方面显示出治疗前景。” 东京Keio大学医学院生理学系Satoru Morimoto博士称。
独特的药物发现平台
作者在研究中写道，临床前动物模型在识别候选药物方面潜力有限，但来自ALS患者的诱导多能干细胞（iPSC）衍生的运动神经元（MNs）可以“克服这些药物筛选的限制”。
而作者正是通过iPSC这种独特的药物发现平台将罗匹尼罗（一种多巴胺D2受体激动剂，抗帕金森病治疗药物）确定为体外潜在的抗ALS药物，并在之前的临床前研究中验证了该药物对运动神经元轴突长度和神经元存活的潜在作用。
在这项已经完成的随机、安慰剂对照的 1/2a 期可行性试验中，使用以下几项指标来评估罗匹尼罗在 ALS 患者中的安全性、耐受性和有效性，包括：
修订后的ALS功能评定量表（ALSFRS-R）评分
功能和生存综合评估（CAFS）评分
疾病进展发生率
用力肺活量 （FVC）降低至50%以下的患者比例
该试验使用了延迟起始治疗的研究设计，包括12周的导入期，24周的双盲治疗期，持续4至24周的开放标签扩展期以及给药后4周的随访期。
罗匹尼罗显著延缓ALS疾病进展
尽管在双盲治疗期结束后，罗匹尼罗治疗组患者未显示出运动评分的显著改善，但在开放标签扩展期和整个研究期间，罗匹尼罗组患者ALSFRS-R评分下降显著减缓：
治疗组的ALSFRS-R评分变化仅为7.75分（95%CI，10.66 – 4.63）
安慰剂组这一评分的变化为17.51分（95%CI，22.46 – 12.56）
治疗组与安慰剂组两组之间的差异在研究第37周之后就显示出统计学差异。
安慰剂组7名受试者中有7名（100%）发生疾病进展事件，罗匹尼罗组13名受试者中有7名（54%）发生疾病进展事件；与安慰剂组相比，罗匹尼罗组患者相当于延长了约28周无疾病进展生存期。
在分析罗匹尼罗延缓ALS患者疾病进展机制时，作者指出这与多巴胺D2受体作用，以及对胆固醇调节元件结合蛋白2（SREBP2）-胆固醇合成途径的抑制作用有关。
该研究的局限性包括“开放标签扩展期样本量较小和较高的脱落率”，因此该研究结果仍然需要“进一步验证”。
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