特发性炎症性肌病（idiopathic inflammatory myopathies，IIM）是一种罕见病症，它虽然不如艾滋病、白血病等恶性疾病一样恶名昭彰，但死亡率相当惊人。IIM尤其以显著的肌肉炎症和多种肌外表现为特征，属于异质性自身免疫性疾病。
这种病症包括多种亚型，例如多发性肌炎（polymyositis，PM）、皮肌炎（dermatomyositis，DM）、包涵体肌炎（inclusionbody myositis，IBM）、无肌病性皮肌炎（amyopathic dermatomyositis，ADM）等，由于它攻击的肌群和器官不尽相同，所以病患切身感受的病症也相去甚远。病灶处在四肢骨骼肌，则造成肌无力，行动不能自主；病灶在心肌和呼吸肌，则使病患出现心衰和呼吸困难，不能爬楼跑步，也不能从事重体力劳动。
简单来说，罹患有IIM肌肉病变的患者，生活中处处是陷阱。有的患者表现为吞咽或发音困难，甚至喝一杯水也会呛咳。这也许预示着环咽肌或食道肌群受累，但这种病症的隐蔽性很高，患者很难在病程初期意识到自己已经罹患肌肉炎症的事实。
当前的诊断方式通常以血清肌酶检测、肌电图、肌肉活检结果作为指征，有时候还会引导患者进行徒手肌力检查（MMT），例如在颈部屈肌、三角肌、二头肌等部位进行肌肉力量测定，又或者用肌酸激酶、天冬氨酸氨基转移酶等作为间接生物标记物，作为肌炎活动性的指征[1-2]。
尽管肌肉炎症的检测和确诊已经相当不容易，但治疗手段的缺乏和预后效果不佳也使得这一病症成为横亘在病患心头的一根刺。
近日，来自德国埃尔朗根大学的研究团队在著名医学顶刊《柳叶刀》上刊发了一篇文章，文中介绍了这一团队是如何采用CAR-T细胞治愈罹患有严重肌肉炎症（肌炎）的病患，这也是世界首例针对肌炎的CAR-T疗法案例。
这份文献中记载的病患为41岁的男性，由于患有难治性抗抑素酶综合征，肌酐激酶浓度上升，经过核磁共振检测发现他同时出现了肌肉炎症、间质性肺病、雷诺综合征和口周水肿等症状。如果诊断时间再晚一些，抑或是患者对抑制免疫系统的药物反应不敏感，都将是致命的[3]。
医学团队采取的是当下颇为热门的CAR-T细胞疗法，也就是从病患血液中提取出特殊的免疫T细胞，经过基因工程进行修饰，增强它对抗癌细胞的靶向杀伤能力。在接受了这一疗法后，病患的病症开始迅速好转，短短六个月间，肌肉、肺部和关节炎症基本消失，而且病患不必继续服用免疫抑制药物，这不仅避免了后续医疗费用产生，而且也减少了大量药物负面反应。
CAR-T疗法首先被研发用于治疗血液系统恶性肿瘤，收效颇佳。但它也存在一些弊端，首先，CAR-T细胞的活化与扩增会导致细胞因子产生细胞因子释放综合征（cytokine release syndrome，CRS）。用于抑制CRS的糖皮质激素则对CAR-T细胞功能造成不利影响，目前各国的医学团队还在加紧研究对策，因此，获得美国FDA批准的CAR-T细胞产品数量目前较少，留给病患可选择的余地不多[4]。
CAR-T细胞属于人体白细胞之一，来源于骨髓造血干细胞，在胸腺中发育成熟后移居至血液、淋巴和周围组织器官。CAR-T细胞的溯源是干细胞，而且它和造血干细胞移植疗法相结合的疗效也十分出众，国内已有相应诊疗案例，例如天津第一中心医院血液科就成功执行过一例CAR-T细胞治疗续贯半相合异基因造血干细胞移植，成功治愈了一名白血病患者。
CAR-T治疗的定制化程度极高，围绕这一新型疗法的研究项目还在紧锣密鼓地立项和推进中，随着研究进一步深入，我们期待着具有更高靶向性和更低毒性的新式CAR-T疗法早日问世。
参考文献：
[1]王子璇,宋小慧,胡赟赟,曹华.特发性炎症性肌病肌肉病变的诊断及活动度评估[J].中国皮肤性病学杂志,2022,36(07):733-738.
[2]陈坤健,王新怡.特发性炎症性肌病影像学表现的研究进展[J].医学影像学杂志,2022,32(02):342-345.
[3]http://www.360doc.com/content/23/0316/22/14848844_1072321496.shtml
[4]https://zhuanlan.zhihu.com/p/362943035
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