在去年的《关于干细胞治疗自闭症的一点儿八卦》一文中,椰菜君谈及了脐带血保存行业的元老人物,美国杜克大学的儿科肿瘤医生Joanne Kurtzberg。
为开拓脐带血的用途,Kurtzberg医生在2014年弄到一个牛逼基金会给的4千万美元资助,雄心勃勃地开始了一项为期5年、预期招募近400名患者——包括自闭症、脑瘫等神经疾病——的临床研究项目。
两年之后,Kurtzberg医生的首期实验结果显示,单次脐带血回输是安全的,并且接受的22位自闭症患儿中,有13位出现可喜的症状改善。到了19年,Kurtzberg医生再接再厉发现,在出现改善的患者大脑白质中,脑神经连接有增加的迹象;而大脑白质与自闭症极有关联。
然鹅,当Kurtzberg医生驰骋在从一个胜利走向另一个胜利的金光大道上时,偏偏有那么几个不知好歹的研究者放明箭,泼冷水,说,那个脐带血回输吗,俺们也做了,俺们还设置了安慰剂对照组呢!俺们没看到任何效果!您说的那些效果,俺们觉得都是孩子自身发育的结果。六个月时间呐。。。。小猪都出栏了!还有,您是不是忘记了临床研究的基本要求,随机双盲安慰剂对照?您拿了那么多钱呐。。。。好像参加研究的患者还给您要交万把美元?啧。。啧。。啧。。
当然,身为顶级牛逼杜克大学的儿科肿瘤医生兼教授,Kurtzberg医生怎么可能为这些噪音所影响呢?随机双盲安慰剂对照?笑话!咱这就做给你们看看,人数还要比你们多多,也叫你们知道马王爷几只眼!
研究结果呢,上个月发表出来了。真是研究者伤心,参加者落泪,资助者生悲。
共有180名2-7岁的谱系儿童参加了这项严格的随机、安慰剂对照、双盲研究。其中56位儿童接受了单次静脉内自体脐带血回输——就是用自己出生时保存的脐带血,63位儿童接受了异体脐带血回输——就是用没有血缘关系的人的脐带血,另外有61位儿童接受注射的是安慰剂——一种看起来和脐带血一模一样的无毒液体。所有孩子,在回输前和回输后6个月分别接受第三方的评估。
为避免歧义,椰菜君谨将论文的主要结论摘要翻译在此,并适当分段和妄议一下,便于阅读:
1、脐带血回输是安全的,耐受性是良好的。(安全性显然是最重要的,但二期临床一开头就谈安全性,基本都是实在没得什么好的可谈。。。)
2、整体分析表明,社交沟通能力、自闭症症状和词汇能力的改变,都和脐带血回输没有关联。(长叹一声。。。写下这句话的时候,作者内心一定是极其崩溃的。。。于我心有戚戚焉)
3、整体分析表明,脐带血的类型对结果没有关联。(无论是自己的脐带血,还是别人的脐带血,都是一个无效果,真是。。。)
4、对于没有智力障碍的患儿,如果接受异体脐带血回输的话,比那些接受自体脐带血回输的患儿,其“医师临床总体印象量表”评估结果有更好的改善,但是统计趋势并不明显。(也还不算完全失败。。但为啥是异体脐带血呢。。。干细胞竟然不是自己的更好???)
5、在接受脐带血回输后,同安慰剂组患者相比, 没有智力障碍的患儿,在沟通技巧和探索性方面——包括对玩具的注意和持续关注、以及脑电图alpha和beta波增加,有明显改善。(批评者指出,该研究中的这类患儿好像过于稀少了一些,统计结果恐怕堪忧。。。)
不过无论如何,椰菜君也要为Kurtzberg医生点赞。因为她严格遵循了临床研究的要求,并且坦诚把没有成功的结果发表出来,供全世界的研究者和家长参考。
至于后文,据说Kurtzberg医生将继续脐带血回输治疗自闭症的研究,不过这次参加的患者,将都是没有智力障碍的。期待她的成功!
参考文献:
A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children With Autism Spectrum Disorder. J Pediatr . 2020 May 14;S0022-3476(20)30334-6.
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