在2014年G8峰会上,8国领导人一致同意将AD作为优先攻克的目标,并发出宣言--在2025年前研制出治愈或疾病修饰的抗痴呆药物。虽然学者普遍认为2025年是拍脑袋做出的决定,但这至少说明了一个问题,那就是AD的危害越来越引起各国政府高层的重视了,连他们都坐不住了!
根据当前新药研发的普遍规律,一个疾病修饰药物做完一期临床大约需要13个月,二期临床28个月,三期临床51个月,药监部门审批18个月(见图1)。如果还要算上临床前基础研究的时间,那么一个新药从发现到上市,即使一帆风顺差不多也要160个月的时间。说是十年磨一剑,毫不过分!
按照2025年研发成功的目标倒推的话,3期临床最晚要在2019年开始,2期最晚在2017开始,所以只有在2016年已经进行到临床1期后期的药物才有可能在2025年之前跑到终点。数据显示,2016年研发状态处在1-3期的有5种主动免疫疗法、11种被动免疫疗法、55个小分子药物(包括但不限于疾病修饰药物)。主要靶点是Amyloid,其次是炎症调节因子和Tau,针对Amyloid的被动免疫疗法是绝对主力。所以,如果研发的速度得不到大幅度提高的话,2016年以后新发现的药物和疗法对实现2025年攻克AD的目标的帮助极其有限。
那么如何提高抗痴呆新药的研发速度呢?这是个非常大的话题,今天先说如何加快入组的解决方案。
现在痴呆干预的三期临床动则上千例的样本量,没有一个强大的登记数据库做支持,光靠临床医生一个一个筛选推荐,光入组就得两三年,而且因为战线拉得太长,经常是一边在入组,另一边在脱落,效率太低啦!建立登记数据库,就相当于我们建微信群。组织的力量强大啊!目前国际上已经具有一定规模的登记数据库有7个(见图2),而且他们之间也在开展合作,互通有无。如果是需要招募特殊类型的患者的话,我这里没有,你那里有,这样做起研究来,在受试者招募这一块就可以加速不少啦。咱们国家的脑计划即将上马,相信祖国可以后来居上:-)
2017.5.1 养心斋
文献出处:Alzheimers Res Ther. 2016 Sep 20;8:39.
图1-目前疾病修饰药物研发的时间线 图2-国际知名的痴呆登记数据库
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