基因治疗

一些基因治疗采取的方法是，取出体内的细胞，把患者缺少的（正常）DNA导入细胞里，再把处理好的细胞移植回患者体内。这一策略称为“外体基因治疗”（ex vivo gene therapy）。

A 外体基因治疗

一些人体组织（例如大脑，心脏）不能去除或替换，因此另一种基因治疗策略是直接把基因注入人体器官中，这称为“体内基因治疗”（in vivo gene therapy）。

B 体内基因治疗

挑战

1. 运载。让所有靶器官中很大一部分细胞获得外援DNA。让天然病毒运输DNA，首先要消除病毒自身的致病性，然后将它们驯服，让它们像装载卡车一样把外援DNA序列运载到合适的靶细胞。

2. 功能。把DNA送进了细胞并不算成功，除非它能转录为RNA并翻译为目的蛋白产物。

3. 免疫反应。病毒提供了一个运载DNA的有效方式，但是它们自身编码的一些病毒蛋白还是会被免疫系统迅速识别，并引发免疫反应。