用于基因治疗

逆转录病毒载体无疑是在基因治疗中传递目的基因最有效的运载工具，广泛应用于人类基因治疗的研究中。当前，人们发现有多种疾病与人类的基因有关，但只有很小部分被探明与人类基因组哪一部分相关，而一些隐性遗传疾病更是不容易被察觉。应用逆转录病毒载体，携带所要表达的目的基因，可以用于基因相关疾病的检测及治疗。另外，基因治疗不仅要求将外源基因导入到细胞内，而且要求外源基因能够在细胞中稳定表达，而逆转录病毒表达载体的特性正迎合了这种需要。

1.用于腺苷脱胺酶缺陷症的治疗

1990 年，W．French Anderson 在美国实施的第一例基因治疗就是应用逆转录病毒载体治疗腺苷脱氨酶缺陷症(ADA) 。腺苷脱氨酶(ADA) 缺乏症是一种严重的免疫缺陷症，腺苷脱氨酶的缺乏可使 T 淋巴细胞因该酶缺乏后一些代谢产物的累积而死亡，从而导致严重的联合性免疫缺陷症(SCID) 。手术取得了良好的效果，术后并没有发现患者的不良反应。
1999 年，Alain Fischer 和他的同事同样应用逆转录病毒载体对 11 名患有 X － 重度免疫缺陷症的儿童进行了临床研究。 Alain Fischer 等人应用患者的骨髓细胞，将携带有 γC 基因的逆转录病毒载体整合到骨髓细胞的染色体上，使其表达患者所缺少的一组必要细胞因子的受体亚单位蛋白。多数患者在接受治疗后表现出良好的临床症状。但在 3 年之后，Fischer 的研究小组又报道了他们当年治疗的患者中有 3 例患上了T-细胞白血病，后研究发现这可能与逆转录病毒载体的染色体插入位点有关。逆转录病毒载体插入到宿主基因的染色体上后有可能诱发癌基因的启动，这是逆转录病毒载体的应用时的一大弊端，针对这一问题，有研究表明: 载体的插入是在起始前体复合物包括前病毒 DNA，逆转录酶以及整合酶的共同作用下完成的，同时也包括一些宿主蛋白诸如: 细胞转录因子、染色体整合因子等。Kunkai Su等人设计出了一种融合蛋白用于逆转录病毒载体的靶向插入，即将整合酶与一段特异性 DNA 序列编码的蛋白相结合，这段特异性蛋白可以识别染色体上的特殊位点并在这个特殊位点的临近部位相结合，经实验论证，逆转录病毒载体载体成功的插入到了预想区域。这种方法为解决逆转录病毒载体在宿主基因染色体上的靶向插入提供了一个新的思路。

虽然基因治疗还有一定的局限性。但逆转录病毒载体基因治疗的出现，与传统方法相比是在基因水平上的治疗，其治疗效果更彻底，可以从根源上彻底消除疾病，给我们治疗一些用传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。

2.用于癌症的治疗

目前，逆转录病毒载体在癌症治疗方面被广泛的研究，传统的化疗方法虽然能够抑制癌细胞的生长，延长患者的生命，但对患者的机体也有很大损害，因此，人们开始研究在分子水平上抑制或消灭癌细胞，逆转录病毒载体在此方面具有着巨大的应用潜力。
刘颖斌等人将对癌细胞具有抑制作用的 ANGPTL4 基因与逆转录病毒载体相连，用脂质体法将重组病毒粒子感染人肝癌细胞 HepG2。结果显示人肝癌细胞生长速度明显减缓，重组逆转录病毒载体所介导的人 ANGPTL4 基因转移很可能是一种有效的肝癌基因治疗方式。
顾红祥等人将能特异地诱导人肝癌、淋巴瘤等癌细胞凋亡的凋亡素基因(VP3) 与逆转录病毒载体连接，构建重组逆转录病毒凋亡素载体，包装出病毒粒子后感染人肝癌细胞系 HepG2。结果显示: 凋亡素基因经逆转录病毒表达载体导入人肝癌细胞 HepG2 后，可在四环素调控下表达凋亡素并诱导 HepG2 细胞凋亡。为肿瘤的可控性基因治疗提供了基础。

逆转录病毒载体在后天获得性遗传疾病如艾滋病及其基础性研究，神经系统疾病等疾病的治疗方面同样有着巨大的应用潜力，因此受到人们的广泛研究。已经有基因治疗应用了逆转录病毒载体并得到了良好的效果，但是，研究者们依然清醒地认识到，逆转录病毒载体应用于基因治疗大多数还只是停留在理论的基础上，要想更多地应用于实践，还需要研究者不懈的探索。