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药物是防治疾病的重要武器，药物治疗是临床上最常用、最基本的治疗手段。
正常机体在神经、体液系统的调节下，各器官系统的功能和代谢维持平衡状态，但各种病因作用于机体时，可引起某些器官系统的功能和代谢发生变化，导致机体原有器官功能水平的增强或减弱，形成疾病状态。
药物的防治作用是通过药物与机体的相互作用，调节疾病状态下的机体功能水平，使之恢复正常；
或通过杀灭、抑制病原体或肿瘤细胞，祛除病因使机体恢复正常；
或直接补充机体缺乏的激素或维生素等物质，起到补充替代作用使机体恢复正常，从而达到缓解疾病症状，甚至治愈疾病的目的。
在药物治疗过程中要综合考虑药物的安全性、有效性、经济性与方便性，制定合理的治疗方案，获得最佳的效益/风险比。
一、药物治疗的安全性
都治疗的安全性是指药物治疗过程中对药物可能产生的各种不安全事件的认识与可接受的程度。
保证患者的用药安全，是要治疗的基本前提。
二、药物治疗的有效性
药物治疗的有效性是指药物通过其防治作用，使患者临床获益的特征，是药物治疗的基本目的所在。
药物效应的发挥主要是通过药物与靶点结合后引起机体生理生化功能改变来实现的。
药物的作用靶点几乎涉及生命活动过程的所有环节，这些靶点包括受体、酶、离子通道、基因等。
药物治疗要在权衡利弊的基础上，尽可能追求更好的预期疗效。
为了达到理想的药物治疗效果，要在权衡利弊的基本前提下，要考虑药物机体以及治疗方案等方面的基本因素。
（一）药物方面的因素
药物的生物学特性、理化性质、剂型、剂量、给药途径、药物之间的相互作用等因素均会影响药物治疗的有效性。
（二）机体方面的因素
患者年龄、体重、性别、精神因素、病理状态、遗传因素、时间因素等对药物治疗效果均可产生重要影响。
（三）治疗方案方面的因素
1、药物治疗的适度性
2、药物治疗的规范性
药物的规范治疗是疾病规范治疗的一部分。
临床上权威学术团体以最优的临床证据为基础，在循证医学理论的指导下，通过严格随机对照临床试验和系统评估，在对疾病的治疗方案加以验证和优化的基础上，最终形成系统、成熟、规范化的疾病治疗指南。
疾病治疗指南一般包含对疾病规范化的诊断、治疗、预后等各环节的临床指导。
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