以前的文章说过；肿瘤患者进入临床试验之后，会隔一段时间进行一次肿瘤评估，然后会有一个总体评估结果，多个访视就有多个总体评估结果。我们会选出一个最早最好的结果作为BOR，也就是Best Overall Response。也就是说一个受试者只会有一个BOR。
作为抗癌药物重要审批终点之一：ORR(客观缓解率)，FDA会将它看作是加速审批或者常规审批的一个替代终点。
如果用ORR作为终点，则适合的研究设计是单臂试验或者随机研究；比较性研究中首选盲法。优点是
①：可以较早并且在研究规模较小的时候就对药物进行评价，
②：有效性可以归因于药物，而不是疾病的自然进程。（我的理解是患了癌症的患者，如果不去管它，最终的结局都是死亡，但是我们进行药物干预，发现肿瘤变小了，所以就可以这样说）
缺点是：
①：不是临床获益的直接测量（直接测量可以理解为总生存期）
②：不是对药物活性的综合测量。（那么综合测量是哪个？）
③：受益仅局限于患者亚组。（应该是吃药的那组）
ORR在早期（I,II期）的肿瘤研究中扮演着至关重要重要的作用，定义一般就是CR+PR的人数之和（对于没有写过肿瘤项目的，CR,PR,SD这些概念可能很陌生，所以建议还是去写一下或者查看相关的介绍文章）。
同时ORR是基于BOR衍生的，我们在实体瘤项目中常听到要去confirm总体评估结果。
对于非随机试验，RECIST 1.1 and iRECIST都需要对CR和PR进行确认，同时，对于iUPD，有些项目也需要确认。
来自RECIST1.1
同时，对于SD的确认，一般要满足最低时限，比如SD要持续42天或往上；PD不需要确认，发生了PD了就是PD，
至于怎么确认，具体参考对应项目的SAP，程序的实现过程我也不写，《小叮当讲SAS和Python》有一篇文章也专门讲了怎么通过程序实现Overall Response的确认,我手上也有一些资料，需要的可以找我拿。我只讲两个需要重要注意的点：
1：对于CR和PR的确认，一般要满足4周也就是28天，意思是这次访视的总体评估结果是CR，下一次访视的总体评估结果是PR，但是这个CR和PR相距时间不超过4周，这时候就需要衍生对应的confirm之后的结果（来自SAP），其实SAP也是来自方案或者这些知道原则，所以有时候可以不要完全按照SAP，自己根据指导原则悟一悟，有困惑的地方可以跟ST讨论一下。
来自RECIST1.1
2：我们一般在ADRS中衍生BOR，但是也不一定要这个数据集，我也看过ADEFF,ADEVENT这些数据集。不管是在ADRS还是写ADTTE，我们都需要考虑一个重要因素就是 新的抗肿瘤治疗的影响，这个新抗肿瘤治疗，我在FDA官网上的一个文件看到一个专门的变量代表新抗肿瘤治疗--NCTXSDT--Start Date of New Anti-Cancer Therapy
这个变量我们一般做到ADSL，做法是取所有后续抗肿瘤治疗中最早的一个日期，抗肿瘤治疗，要么是药物治疗，要么是手术治疗或者其他治疗，这个我们会对应的做到CM和PR domain，CRF上也会有专门的 form收集这些信息。
需要注意的是对于这些治疗日期，很多是缺失日期，比如只有年月，如果你通过数值排序取最早的，可能就会选到错误的日期，一般对于这些日期，可能涉及填补，所以去问ST。
创建了NCTXSDT变量之后，我们需要将总体评估的日期和新抗肿瘤日期进行比较，如果是在新抗肿瘤日期之后的评估结果，我们可以直接不进行confirm.
就像上图所示，在第二个PR之后进行了新的抗肿瘤治疗，那么我们就不为后面的两个评估结果赋值为Y，前面的结果我们经过确认无误，那么ANL01FL赋值为Y，我们在ANL01FL=“Y”的记录中去衍生BOR，这就是我们经过confirm之后的BOR。
衍生BOR需要注意的地方就如上面所述，可能还涉及一些编程技巧，没写过的人可能看起来迷迷糊糊的，所以还是建议自己去写一遍或者将我这个肿瘤系列的文章都看一下，对相关概念有个基本的了解。
网友评论