椰菜君初为人父那几年，最最头疼的事情就是给孩子吃药。
硬灌那显然是不中的——小爷牙关紧闭，比渣滓洞里的共产党员还要坚贞不屈。唯有千哄万劝，那态度比敬神还要虔诚一万倍，好容易才能等到小爷张开嘴。眼疾手快喂进去一小口，就看他哗地一声，连药带饭，一涌而出，闹得个人仰马翻！心急火燎收拾干净，将这三娘教子的大戏重演一遍，却又拿不准该给小爷喂多少药了——按医嘱喂呢，怕他刚才还有药物剩在肚子里；减量喂呢，又怕不够剂量耽误了治病。
几次三番下来，椰菜君也顾不得什么药物“能口服不要肌注，能肌注不要静脉滴注”的基本准则了，直接就跪求医生挂上吊瓶。什么？滥用静脉滴注？说这话的要么是还没小孩，要么是小孩已经上了大学，好了伤疤忘了疼的主儿。
可想而知，当自闭症患儿家长听说有那么一种正在研发的妙药，只要饭前挥挥手，像土耳其的“撒盐哥”那么潇洒地转个身，将那药粉撒到孩子的食物上，孩子毫无困难地吃将下去，而症状就会在不知不觉中消失掉，心里会涌起怎样大的憧憬？
这个神奇的药物就是美国CureMark公司正仍在进行临床研究的CM-AT——主要成分是糜蛋白酶。当然据该公司的声明，则里面还添加有一些其它成分。
糜蛋白酶是什么？没听过不要紧。如果你是孩子的家长，那在春秋感冒季节带孩子去医院，必须是用过化痰喷雾器。这个喷雾器喷到孩子气管里面的主要有效成分，就是糜蛋白酶。
糜蛋白酶的主要生理功能是将蛋白质切成小片——你可以把它想象成一种极小的刀，而蛋白质是一团长长的微型香肠。糜蛋白酶的这个“糜”字，却也真当得起“所向披靡”的那个“靡”字——它所到之处，”香肠“蛋白质土崩瓦解，都变成“pepperoni“氨基酸。事实上，糜蛋白酶就是胰腺分泌的主要消化酶，负责将进入肠子的食物彻底消化成“糜”——当然也能把痰里面的粘蛋白化掉。
那么一个人体本身就有的消化酶，怎么就变了成一种可能的自闭症药物？
据CureMark公司的解释，则是他们认为：自闭症患儿体内普遍缺乏糜蛋白酶，因而不能充分地将食物中的蛋白质分解成肠道能吸收的氨基酸；而这就会导致儿童体内缺乏某些氨基酸，特别是人体不能自身合成的必须氨基酸，从而影响神经和大脑的正常功能，并表现为自闭症的症状。
虽然有很多研究者对这种作用理论持负面看法，并且CureMark公司很奇葩地坚持不发表、不公布一点儿临床数据，但在一片惊奇声中，FDA在2010年批准了CureMark公司进行多达12项临床三期实验——进行较大规模地验证药物对适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，是申请药物上市的最主要一步。
遗憾的是，8年时间过去了，CureMark公司还还还还在进行临床三期实验。
情况好像有那么一些不妙。。。
CureMark公司貌似仍不想公布临床研究数据。。。
但却有人公布了足以动摇CM-AT基础的研究数据。。。
在2017年的国际自闭症研究协会的年会上，四位美国研究者公布了他们自闭症患儿大便糜蛋白酶水平、以及这一水平和自闭症症状关系的研究结果：在参与研究的323位患者中，198位（占61.3%）确实表现出较低的大便糜蛋白酶水平（平均值7.34），；另外125位（占38.7%）则处于正常水平（平均值18.92）。特别重要的是，参试患者的大便糜蛋白酶水平高低和自闭症症状程度之间，并没有什么统计学上的相关性。直接地说，就是大便糜蛋白酶水平低和自闭症症状更严重之间，不存在什么有意义的联系。（https://insar.confex.com/insar/2017/webprogram/Paper23908.html）
由于CureMark公司看起来并不打算公开它的临床研究数据，所以大概除了FDA，一般人应该是无缘得见这数据的庐山真面目，当然也无从评价优劣。虽然我们对FDA的专业水平以及职业操守是抱有极大的信心的，但因此人们就无法判断CM-AT的疗效吗？
并不是。
糜蛋白酶并不是什么高科技产品，要不医生也不会见了一个上呼吸道感染的孩子就要他去喷雾化痰了——虽然椰菜君觉得并没有什么鸟用。事实上，糜蛋白酶药物不要太多，价格也是非常的亲民。若是你觉得不方便叫医生开给你，以糜蛋白酶做卖点的保健品也是大把的（美帝保健品公司就是这么任性。。。）。所以，并不是离了张屠夫就要吃带毛猪；没了CureMark公司，自然有好事者去做糜蛋白酶治疗自闭症的临床研究——药物能花几个钱，再说美帝这里做个临床一期二期实验，除了钱，也就是个注册的事。
那结果如何？３项使用包括糜蛋白酶在内的消化酶治疗自闭症临床研究表明，补充消化酶除了对部分患者的消化功能有改善外，可以说是乏善可陈。
当然，人们有理由相信，CM-AT的使用方式和这些临床实验不同：CM-AT是饭前洒在食物上，而这些临床实验是喝进去，因此结果会有不同。不过，你相信洒到食物里面的消化酶，会比吃下去的消化酶，在分解蛋白质的时候更有效嘛？反正我是不信的。
当然，人们也有理由相信，CM-AT拥有一种特殊配方，除了含糜蛋白酶外，还有独门的”秘密“武器。要到FDA批准它上市之日，人们才会知道，而这就是CureMark公司一直不愿意公布临床数据的原因。
这事情仁者见仁智者见智，不过值得提出的一点是，在能查到的CureMark公司专利中，CM-AT确实至少曾经含有过一种叫做secretin的组分。
Secretin，中文名叫促胰液素，又是何方神圣呢？
原来在1998年的时候，不知道什么原因，突然一个关于促胰液素——由十二指肠分泌的一种激素——能够治疗自闭症的传闻出现了，引起了自闭症患者群体和研究者的一阵大兴奋。然而２００１年的临床实验却发现，这只不过是一个有意无意的骗局。CureMark公司的创始人将促胰液素夹在CM-AT的专利中，还是在２００４年之后，不禁让人遐想和深思。
CM-AT的三期临床实验现在还在进行之中，并且CureMark公司在不久之前还得到了一个特殊的注资，看起来还有人在坚持。椰菜君衷心希望以上的文字都是小人之心度君子之腹，并希望CM-AT尽快成为自闭症药物研发的一颗”新星“，而不是变成一颗”流星“。毕竟，这么容易使用的药物，是每个孩子家长的梦想。
声明：本公众号提供的是科普文字，不构成任何医疗建议。由于才疏学浅，谬误难免，不当之处，敬请指正。
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关于作者：从小爱科学，读书学化学，出国习生物，归国事药学，忝列教授数年，后归海创业兼舞文弄墨。
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