研究发现白血病治疗药物可抑制ALS恶化

近日，日本京都大学iPS细胞研究所发表研究成果表示，他们通过使用患者细胞培育的iPS细胞（人工诱导多能干细胞）查明，Bosutinib（一种白血病治疗药）对于肌萎缩侧索硬化（ALS，一种全身肌肉力量低下的难治疾病）的恶化有抑制效果。目前已通过小鼠实验确定了其有效性。相关论文于25日在美国科学期刊发表。

ALS是脊髓中的运动神经发生细胞死亡的疾病，恶化的话甚至会呼吸困难，发病原因尚不明确，目前还没有根本性的治疗药物。

在此之前，为了寻找治疗方法一直是利用小鼠进行研究，然而，要实验数千种药物存在一定的局限性。为此，京都大学iPS细胞研究所开始利用患者的iPS细胞培育运动神经细胞，来进行大规模的药物探索研究。将包含现存药物在内的约1400种化合物用在这些运动神经细胞上进行实验，在这个过程中确认慢性骨髓性白血病治疗药Bosutinib对运动神经细胞死亡具有强大的抑制作用。之后，小鼠实验确认，使用该药使发病平均延迟10天，生存时间平均延长8天。

研究小组的井上教授表示，药量、副作用及安全性等基础性研究还要花费数年。虽然不能立即用于治疗，但是这一研究成果对难治之病ALS治疗药物的研究来说是一个重大进展。