“很高兴世界上已经有一些国家优先考虑干细胞的作用。”这是斯坦福大学心血管医学副教授Phillip Yang在日本批准全球首个iPS细胞治疗心脏病临床试验后发出的感言。
每一次临床试验的准入，都意味着人类在这一领域向前迈进了一步。截止目前，日本政府已经第三次批准将iPS衍生细胞移植到病人体内。2012年，日本京都大学教授山中伸弥因iPS细胞领域的贡献获得了诺贝尔奖，此后该领域在日本蓬勃发展。四年前，日本政府决定投入超过10亿美元用于再生医学研究，其中四分之一用于生物医学领域的iPS细胞相关项目。
明年初，日本将开展一项iPS细胞小型临床试验，它将是全球第一次利用重编程的干细胞来帮助人类受损心脏的再生。日本大阪大学心脏外科医生Yoshiki Sawa教授领导的研究小组将在3名晚期心力衰竭患者的心脏上植入“细胞片”——由1亿个源自于干细胞的心肌细胞组成。
今年5月，日本卫生部有条件地批准了这项心脏试验。如果首次试验以及囊括10名患者的后续试验取得成功，那么该疗法将很快在日本新的快速通道系统下商业化。日本新的快速通道系统旨在加速再生疗法的开发。
不过，对于即将开展的这项iPS细胞治疗心脏病临床试验，同行专家表达了期许和一些顾虑。
大阪大学Sawa教授表示，利用患者自身细胞来获取心肌细胞并不总是一种选择，因为重编程过程需要很长时间。因而，提供现成的（off-the-shelf）治疗方法是解决心力衰竭更可行的途径。他认为基于患者自身细胞的细胞疗法似乎不适合工业化。
Sawa教授（图片来源：asia.nikkei）
伊利诺伊大学芝加哥分校药理学副教授 Jalees Rehman认为，这项临床试验获得批准是一件大事。临床前试验证实，iPS细胞可有效改善小鼠、猪和猴子模型的心脏功能，然而尚不清楚这些细胞促进肌肉再生的机制。并且目前也尚不清楚这些细胞能否真正融入心脏并成为心脏细胞，或者这些细胞只是释放因子帮助现有的心脏细胞？
斯坦福大学Yang教授认为，在人体内使用细胞片十分有趣，然而，这种方法最终能否成为一种有效的治疗方法，还需等待试验结果输出以后才能下结论。他最关心的是重编程心肌细胞在心脏内的存活问题。“细胞是非常脆弱的，iPS细胞衍生的细胞在大量受损、缺血以及缺氧部位中存活的可能非常低。如果移植后这些细胞迅速消失，那么治疗效果将不佳。”
然而，尽管这项临床试验还存在一些顾虑，但行业人士对于试验的准入审批感到十分兴奋，也对这项临床试验即将带来的结果充满着期待。只有开展试验才能解决疑虑与担忧，才能验证新型疗法的可行性。
展望
国际上，美国、欧盟、日本以及韩国等地在干细胞技术的应用领域较为领先，这些地区均有获批上市的干细胞疗法，并且目前正在大力支持新疗法的临床发展。在我国，尽管尚未有干细胞药物上市，但国家高度重视干细胞科技的发展，将干细胞纳入《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》以及《“健康中国2030”规划纲要》中。
2016年至2018年，中央财政拨款总计超过20亿资助我国“干细胞及转化研究”重点专项。今年《“ 干细胞及转化研究” 试点专项2019 年度项目申报指南（ 征求意见稿）》指出将再拨4亿元支持我国“干细胞及研究转化”。
3年来，中央财政经费拨款支持的临床研究涉及黄斑变性、脊髓损伤、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤等多种疾病。2018年，我国干细胞临床项目申报或备案取得了新进展。这也给国内干细胞治疗的发展增添了新希望。
参考资料：
First iPS Cell Trial for Heart Disease Raises Excitement, Concern
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作者|Dr.韦
博雅干细胞综合发布
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