许久不见自闭症新药的消息,患者家长真是等到花儿也谢了。
然而不来则已,一来就是哥俩。
高兴吧?
第一个消息是药物巨头罗氏去年(2018)得到FDA“突破性疗法”资格的在研新药Balovaptan结束了2期临床研究。228位患者历经12周的用药显示,服用较高剂量的患者,在社交和沟通能力方面都有所提高,但在重复行为、焦虑和情绪方面没有显著改观。这个结果表明Balovaptan的2期临床研究基本成功,因此发表在牛逼的《科学-转化医学》刊物上面。
Balovaptan的作用机理是对抗体内的加压素。
你不知道加压素嚒?催产素你大概听说过吧?就是那个让你欢喜让你爱的激素,在几个临床研究中对某些自闭症患者有不错的改善效果。
加压素的作用呢,有些和催产素相反,因此有时候人们把这两种激素——其实它们长得非常像——称作调节情绪的“阴“”阳”激素。罗氏,还有其它几个制药巨头的研发人员相信,如果把加压素受体,就是加压素起作用的蛋白,给封锁起来,加压素就失去作用,就可以改善自闭症症状。
你估计会猜另一个消息就是关于催产素的吧?
其实是关于加压素的。
并且是关于加压素喷鼻剂的。
斯坦福大学的一项临床研究显示,给自闭症患者使用4周加压素喷鼻剂后,患者社交能力出现显着提高,他们的焦虑情绪和社会认知能力也都有所改善。并且:没有一个患者因使用加压素而变得更具攻击性。稀奇的是,使用前血清中加压素水平越高的患者,补充加压素后的效果越好。
这么好的结果,当然也要发表在牛逼的《科学-转化医学》刊物上面。
是的,就是和上面那个对抗加压素的药物Balovaptan出现在同一期上面。
我们还能说什么呢?
你们是组团来耍我们的吗?
前一个说干掉加压素好啊!
后一个说多来点加压素好啊!
是两个中必有一个是错的?
还是两个其实都对?只是自闭症太复杂?
我们现在能做的,大概就是这样:
两项研究的原文在此:
Parker K. et al. Sci. Transl. Med. 11, eaau7356 (2019)
Bolognani F. et al. Sci. Transl. Med. 11, eaat7838 (2019)
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