去年11月，新药Hemlibra（emicizumab-kxwh）获FDA批准，用于常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。
作为血友病治疗领域近20年来的重要里程碑，Hemlibra获批对A型血友病患者来说意义重大。近日，该药再传捷报：作为日常预防性疗法，用于治疗体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，以预防或减轻频繁出血状况。这意味着，它成为唯一一款获FDA批准治疗所有A型血友病患者的药物。
什么是因子VIII抑制物？
健康人出血时，因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起，帮助止血。而A型血友病患者由于缺乏因子VIII，使得血液不能正常凝固，导致不受控的自发性出血。
针对A型血友病，以往主要采取凝血因子替代治疗，但使用替代疗法后，约有10%～30%的患者会出现因子 VIII（FVIII）抑制物。这是由机体免疫系统产生的抗体，能够结合并阻断替代因子VIII，轻则会降低凝血因子作用，重则可能导致凝血因子失活，并诱发更为严重的出血事件。
作为一种创新型疗法，Hemlibra可将激活天然凝血级联所需的蛋白质--因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。
临床数据，全部达标
该药针对不含因子VIII抑制物的A型血友病患者的疗效，在两项3期临床研究中得到了证实。
在HAVEN 3研究中，与未接受预防治疗的患者相比，每周或每两周接受Hemlibra预防治疗的不含因子VIII抑制物的12岁或以上患者，出血分别减少96％（p<0.0001）和97％（p<0.0001）。且对比无预防治疗组（n=18），在出血相关的各项终点均显示出了显著降低的结果，安全性良好。
而在一项针对之前接受过因子VIII传统标准疗法的患者转而接受Hemlibra预防疗法的试验中，每周一次的Hemlibra预防治疗与之前的标准治疗相比，显示出更优的疗效，出血减少68％（p<0.0001）。
在HAVEN 4研究中，每四周接受Hemlibra预防治疗的含或不含因子VIII抑制物的12岁或以上患者，均显示出了良好的具有临床意义的出血控制结果，且安全性良好。
密歇根儿童医院血液学专家Michael Callaghan博士指出，许多针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病预防性疗法，都需要患者每周接受好几次注射。并且，即便注射过了，还是会出现出血情况。而Hemlibra则可显著减少出血情况，仅需每周、每两周或每四周进行一次皮下注射即可。这对于整个A型血友病群体来说意义非凡。
参考来源：https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2018-10-04c.htm
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