2015年的时候,美国人被一则新闻气炸了。
一个艾滋病人用的,卖了70年的老寄生虫药物,达拉匹林,价格一夜之间涨55倍,从13.5美元一片,坐火箭到750美元一片。这样丧心病狂的事情,连见多识广,什么大风大浪没经过的美国医药界和金融界,都口瞪目呆。
千夫所指之下,这家公司的CEO,一个原本抄基金的毛头小子,被当替罪羊丢了出去,不但卷铺盖滚蛋,并且被痛打落水狗,叫人挖出以前的种种不端行为,锒铛入狱,要坐牢到2023年。
但这家叫做图林药物的公司,虽然臭名昭著之下,不得不连公司名字都改了,却咬死750美元的高价不松口。原因是全美国只有它一家公司还在生产这个药物,大爷我要是把厂关了,看您们要钱还是要命。为维持自己的独家地位,图林药物还试图阻止其它公司生产仿制药物。
不过好消息是,在今年美国联邦贸易委员会怒怼了这种恶行之后,FDA也火速批准了第一种仿制药,总算是断了图林公司的不义之财路。
那达拉匹林能用来治疗自闭症吗?
不能哦。。。上面只是一则八卦。
不过这则八卦后面,有另一个被它风头盖住的八卦。
那一年,一个叫罗德利斯的药物公司,看到图林公司如此毫无节操地赚钱赚发了,便依葫芦画瓢,把自己刚买到手的独家老药,治疗肺结核的环丝氨酸,从一个月500美元给拔高到10800美元。不过一看到图林CEO的狼狈样子,罗德利斯药物公司就麻利地顺水推舟,把药物所有权还给原主,普渡大学的一个基金会。
这个基金会是吃素念佛的嚒?不不不,既然是基金会,基金才是根本目标。它一刀下去,把10800砍掉了一个0,改成1050美元,于是什么都不用做,理直气壮地就吞进100%的净利润。
那环丝氨酸能治疗自闭症吗?
环丝氨酸虽然原本是抗生素,却有个意外的本事,能激动神经元表面的NMDA受体。而这个NMDA受体呢,负责接受神经递质谷氨酸传递来的信号。环丝氨酸会让NMDA受体变得更加敏感,一碰就叫。
这也是环丝氨酸主要副作用神经毒性的根源,导致头痛、头晕、失眠、焦虑、烦躁、记忆力减退、四肢麻木等副反应,还可能出现恐惧、抑郁、呓语、幻觉、丧失知觉、自杀倾向甚至昏迷等症状。因此,环丝氨酸主要作为肺结核治疗的二线药物,在一线药物因细菌出现抗药性失效时能顶上去拼。
彼之毒药,我之蜜糖。作为多年老药,人们对环丝氨酸的安全性了解颇多,使用也甚有把握,就有人开始打它的主意,想试试看能不能当新的精神药物使用。
于是乎,从抑郁症到精神分裂症甚至到老年痴呆,都有人想拿它去试试。自闭症自然不会被漏掉。
那么效果怎么样呢。。。
根据有限的几项临床研究,虽然据称使用环丝氨酸会改善患者的社交水平,但是结果看起来实在有些勉强,比如这样的:
真是叫人兴奋不起来。。。。
当然这种实验结果可能和患者自身情况有关。毕竟在招募患者的时候,并没有什么特殊要求。而我们知道,自闭症的发病原因,其实是多种多样的,即使是比较明确的单基因突变,都有好多种。如果不加选择一锅煮了,还想看出药物的效果,那恐怕是雾里寻花。
事实上,环丝氨酸可能只对特定的自闭症患者有作用。比如,TBR1是一个非常重要的自闭症基因,而动物实验业已表明,给与环丝氨酸的话,携带TBR1基因突变的老鼠,其自闭症状会出现明显的改善。这样的自闭症基因还不止这一个,PCDH10,SHANK2,甚至还有导致瑞特综合征的MECP2基因,都已经有动物实验表明对环丝氨酸有一定的反应。当然,环丝氨酸是不是在患者在身上也有类似的效果,就需要深入的研究了。
因此,椰菜君觉得,如果知道有TBR1这样的基因突变问题,又没有其它什么办法,那请医生试试环丝氨酸,或许也是一种可以考虑的选择,万一有些效果呢。
主要参考文献:
A randomized, placebo-controlled trial of D-cycloserine for the enhancement of social skills training in autism spectrum disorders. Mol Autism. 2016 Jan 14;7:2.
Haploinsufficiency of autism causative gene Tbr1 impairs olfactory discrimination and neuronal activation of the olfactory system in mice. Mol Autism. 2019 Feb 11;10:5.
D-cycloserine improves synaptic transmission in an animal model of Rett syndrome. PLoS One. 2017 Aug 16;12(8):e0183026.
Sociability Deficits and Altered Amygdala Circuits in Mice Lacking Pcdh10, an Autism Associated Gene. Biol Psychiatry. 2017 Feb 1;81(3):193-202.
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