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2017年12月9-12日，在美国亚特兰大举办的第59届美国血液学会（ASH）年会上公布的2期试验结果显示，ibrutinib可以单药一线治疗瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症（Waldenström macroglobulinaemia，WM）。
Ibrutinib是BTK（Bruton’s酪氨酸激酶）抑制剂，常用于复发后的WM治疗，缺少一线治疗WM的数据。
2期试验（NCT02604511）纳入30名初治的WM患者，接受ibrutinib每天420mg治疗。患者特征为中位血清IgM水平为4369 mg/dL、涉及骨髓疾病的患者占65%。所有患者的MYD88突变阳性，47%的患者有CXCR4突变。中位治疗时间为8.1个月。CXCR4野生型患者接受的中位治疗时间为9.4个月，CXCR4突变型患者接受的中位治疗时间为8.0个月。
治疗结果显示，主要缓解率（好于部分缓解）为80%，非常好的部分缓解率为17%。但是没有患者评为完全缓解。中位血清IgM水平从4380 mg/dL下降到1786 mg/dL；涉及骨髓疾病患者比例从65%下降到20%；中位血红蛋白水平从10.3 g/dL上升到13.6 g/dL。
另外，CXCR4突变延缓了患者对ibrutinib的反应。
研究者认为ibrutinib可以单药一线治疗瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症。
参考文献
Treon SP, Gustine J, Meid K, et al. Ibrutinib is highly active as first line therapy in symptomatic Waldenstrom’s macroglobulinemia. Oral presentation at: American Society of Hematology 59th Annual Meeting & Exposition; December 9-12, 2017; Atlanta, GA.
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