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CAR-T是细胞免疫疗法的一种，是目前治疗肿瘤最具颠覆潜力的新兴技术，也是目前较为有效的治疗恶性肿瘤的方法之一，在需求、技术、资金、政策的推动下有望加速商业化进程。
CAR-T细胞免疫疗法优势及特点
细胞免疫疗法本质是通过人体自身免疫系统对病变组织进行攻击，输入的免疫细胞可在患者体内增殖，治疗效果持久有保证，且潜在毒副作用相对可控。CAR-T免疫治疗在临床试验中显示出良好的靶向性、杀伤性和持久性，CAR-T未来将具有广阔的发展空间，在治疗血液肿瘤已有突破性进展，目前正尝试用于实体瘤治疗。
手术切除、放化疗、小分子靶向药物以及干细胞移植等传统肿瘤治疗方法容易刺激肿瘤细胞基因变异、产生药物耐性或术后容易发生排斥反应等，而CAR-T疗法更精准、更灵活、更持久，能克服肿瘤细胞免疫逃逸，扩大肿瘤原靶点范围，还具有长期的免疫记忆功能。
两个CAR-T产品上市治疗开创新纪元
2017年，诺华的Kymriah（Tisagenlecleucel,CTL019）和Kite Pharma的Yescarta(axicabtagene ciloleucel ,KTE-C19)先后经美国FDA批准上市，Kymriah是全球首个获批的CAR-T治疗产品，用于治疗3-25岁的急性淋巴细胞白血病患者和治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者，的CAR-T治疗揭开恶性血液肿瘤免疫治疗的新篇章，具有里程碑式的意义。Yescarta是全球第二款获批上市的CAR-T产品，用于治疗成人复发或难治性B细胞淋巴瘤，同时也是第一个用于治疗非霍奇金淋巴瘤。
Kymriah和Yescarta都是以在B细胞白血病和淋巴瘤中的CA19蛋白为靶点的第二代CAR-T产品，其稳定性高且技术工艺成熟，是目前的主流技术。受试Kymriah和Yescarta的患者有部分出现严重的细胞因子释放综合征以及神经毒性，因此两个产品的药品标签均带CRS和神经毒性的黑框警告，两家将继续研究以找出应对副作用的更优方案。未来，随着新结构在临床的试验推广及改进，将会有更加优良的三代、四代CAR-T产品。
CAR-T产品全球市场空间有望超11亿美元
美国国家医保机构针对两个产品高昂的治疗费用制定了报销方案，从今年4月起，针对65以上的老人、年轻的残疾人已经透析患者，Kymriah、Yescarta分别可报销50.1万元、39.5万美元，患者自费7.9万美元，然而CAR-T治疗可能会带来危机生命的副作用，因此患者需要住院治疗，住院费用约100-150万美元之间。而住院报销方案尚未出台，但美国国家医保机构近日确定两个CAR-T产品门诊报销方案，特定患者自费比例降至80%。长城证券预计，随着报销方案的确定和完善，会有更多的患者负担起先进治疗的费用。
据Nature Reviews杂志预测，2026年全球恶性血液肿瘤市场规模有望超200亿美元，其中CAR-T市场有望超11亿美元，CAR-T治疗儿童及年轻成人急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤将分别占据44%、46%的市场份额。CAR-T也将在其他血液肿瘤领域、慢性淋巴细胞性白血病、滤泡性淋巴瘤、套细胞瘤、多发性骨髓瘤占据少量市场份额。
我国CAR-T产品市场空间有望达百亿
目前CAR-T在我国获批治疗儿童急性淋巴细胞白血病和漫性大B细胞淋巴瘤，根据急性淋巴细胞白血病流行病学和恶性淋巴瘤流行病统计，我国儿童急性白血病、非霍基金淋巴瘤年新发病例分别为15000人、73000人，其中急性淋巴细胞性白血病、漫性大B细胞淋巴瘤分别约10500人、36500人，传统治疗方案预后不良分别占30%、40%，计算年均潜在使用患者总数分别约为3150人、14600人，保守预计国产CAR-T治疗费用单价降至50万人民币，总市场分别约16亿元、73亿元。
CAR-T治疗适应症将有望拓展至至其他血液肿瘤、实体肿瘤，目前正在临床试验的其他血液肿瘤包括滤泡性淋巴瘤、套细胞瘤、慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤等并有望1-3年陆续获批，其他血液肿瘤治疗市场空间有望突破百亿级别。虽然CAR-T在实体瘤治疗进程缓慢，但未来有望成为主要治疗领域，肺癌、胃癌、肝癌和食管癌这四种癌症占我国肿瘤发病率的57%，长城证券认为，CAR-T治疗各种实体肿瘤市场可达到血液瘤的5-10倍。
在全世界范围内，CAR-T疗法的临床试验正在大幅增加，CAR-T作为新上市的优秀治疗用药，将有望全世界范围内推广及纳入医保支付范围，让更多的肿瘤患者受惠，未来市场空间巨大。
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